这篇文章强调了OTL-300在依赖输血的-地中海贫血患者中的安全性和有效性的令人鼓舞的证据
。马萨诸塞州波士顿和英国伦敦，2019年1月22 / B3C通讯社/ -金宝搏官网mg果园治疗(纳斯达克:ORTX),领先commercial-stage生物制药公司致力于改变生活的严重和致命的罕见疾病患者通过创新的基因疗法,今天宣布,圣Raffaele-Telethon基因疗法研究所(SR-Tiget)发表了令人鼓舞的结果从临床试验otl - 300,一种自体体外慢病毒基因治疗方案正在对依赖输血的-地中海贫血患者进行研究。论文发表于自然医学,本研究对9名接受治疗的患者中的7名进行了为期一年以上的随访，并对长期疗效结果进行了中期分析。
“果园识别来自SR-Tiget研究人员和临床医生的开创性工作已经导致有前途的临床数据进行输血依赖性β-地中海贫血患者在治疗的这个同行评议的出版物自然医学”,Orchard Therapeutics公司的首席医疗官Andrea Spezzi医学博士说。“对于这些患者目前的治疗是有限的，往往需要终身输血，严重影响生活质量，或异基因骨髓移植，其中有死亡的危险。我们对这个早期的数据，并为可能OTL-300鼓励改造输血依赖的β-地中海贫血患者的生命，和我们预期报告中证明了这一点，今年的概念试验后的所有九个患者的数据。”
The clinical trial conducted at SR-Tiget in Milan is led by Giuliana Ferrari, professor at The Vita-Salute San Raffaele University and made possible by the strategic alliance between San Raffaele Hospital, Telethon Foundation and Orchard Therapeutics, following the transfer of GSK’s gene therapy portfolio to Orchard in April 2018. The publication of the trial results was the result of the collaboration between basic researchers and clinicians, and in partnership with the Pediatric Immunohematology Unit headed by Alessandro Aiuti, the Hematology and Hematopoietic Stem Cell Transplantation Unit headed by Fabio Ciceri, and the Rare Diseases Centre at the Policlinico Hospital headed by Maria Domenica Cappellini. The trial, with the clinical coordination of doctor Sarah Marktel of SR-Tiget, has involved other Italian centers specializing in thalassemia and the cooperation of patient organizations.
关于β-地中海贫血
β-地中海贫血是由在β-珠蛋白基因突变的遗传性血液疾病，红血细胞所需的基本蛋白质才能正常工作。超过300个突变的β珠蛋白基因是已知的，这引起很多不同形式的β-地中海贫血的，具有可变的严重性。最具破坏性的突变会导致患者的血液几乎完全没有的蛋白质，使他们依靠频繁输血生存或从兼容的供体骨髓移植。
关于果园
Orchard Therapeutics是一家完全整合商业阶段的生物制药公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和威胁生命的罕见疾病患者的生活。
果园的自体体外基因疗法的产品组合包括Strimvelis，腺苷批准欧洲药品管理局第一自体体外基因治疗脱氨酶重症联合免疫缺陷（ADA-SCID）。对于神经代谢紊乱的附加程序，原发性免疫缺陷和血红蛋白病包括用于异染性脑白质营养不良（MLD），ADA-SCID和威斯科特 - 奥尔德里奇综合征（WAS），为X连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）和临床方案三个高级registrational研究输血依赖性β-地中海贫血（TDBT），以及一个广泛的临床前管道。
Orchard公司目前在英国和美国都有办事处包括伦敦、旧金山和波士顿。
关于Telethon基金会、San Raffaele医院和Orchard Therapeutics联盟
位于米兰的圣拉菲尔Telethon基因治疗研究所(SR-Tiget)成立于1995年，是由国际知名的高度专业化的科学、临床和学术机构圣拉菲尔医院与Telethon基金会(意大利主要的生物医学慈善机构之一)合资成立的。SR-Tiget现在是许多遗传疾病的基因治疗研究和细胞移植的国际参考点。为了将基础研究成果转化为患者的治疗方法，2010年，Telethon基金会和San Raffaele医院与葛兰素史克公司签署了一项战略合作伙伴关系，以制药行业的发展能力来补充他们的研究。188体育手机版该联盟的目标是开发一种治疗七种罕见疾病的疗法，包括ADA-SCID (Strimvelis，针对这种情况的第一个体外基因疗法，于2016年获得批准)和贝塔-地中海贫血。2018年，GSK将其罕见病基因治疗业务转移到Orchard Therapeutics公司。其中包括Strimvelis、两个针对异色白质营养不良(OTL-200)和Wiskott-Alrdrich综合征(OTL-103)的晚期临床项目，以及一个针对依赖输血的-thalassemia (OTL-300)的临床项目。
前瞻性陈述
本新闻稿载有根据1995年《私人证券诉讼改革法》的安全港条款所作的某些前瞻性声明。这种前瞻性陈述可以用“预期”、“相信”、“预期”、“打算”、“项目”、“预期”和“将来”等词或类似的表达来确定前瞻性陈述。前瞻性声明包括与Orchard项目相关的明示或暗示的声明，包括候选产品的治疗潜力，包括OTL-300。这些声明既不是承诺也不是保证，而是受到各种风险和不确定性的影响，其中许多风险和不确定性超出了果园的控制范围，可能导致实际结果与这些前瞻性声明中预期的结果存在重大差异。具体而言，风险和不确定性包括但不限于:果园的风险,任何一个或多个产品的候选人,其中包括otl - 300,将不会成功开发或商业化,停止或推迟的风险果园的任何正在进行的临床试验或计划,之前的风险结果,如信号安全、活动或耐久性的影响,观察临床前研究或临床试验将不会被复制或不愿继续在正在进行的或未来的研究或试验涉及果园的产品候选人,如果获得批准，Orchard公司将其候选产品商业化的风险也会增加。除非法律要求，否则果园没有义务公开更新或修订任何前瞻性声明，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。有关Orchard面临的其他风险，请参阅Orchard向美国证券交易委员会(sec)提交的公开文件。
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