瑞士洛桑，2019年3月21日/ B3C新闻专线/——金宝搏官网mgAB2生物有限公司，瑞士当今先进的临床阶段的生物技术公司，专门从事开发创新疗法为严重的全身性自身炎症疾病的治疗，宣布一个单臂开放标签设计，下一个调查新的随机撤药阶段正在进行的关键性3期临床试验Drug (IND) Application for its product candidate Tadekinig alfa, has been accepted by the U.S. Food and Drug Administration (FDA). Tadekinig alfa is a recombinant human interleukin-18 binding protein targeting the treatment of dysregulated and persistent IL-18-mediated inflammatory processes which are the basis of autoinflammatory and autoimmune diseases, such as NLRC4-MAS, XIAP deficiency, systemic Juvenile Idiopathic Arthritis, and Adult onset Still's Disease.
“我们很高兴关于FDA的接受和期待继续我们修改下关键的3期临床试验协议,这将给所有的病人机会最初接受Tadekinig阿尔法而不是只有50%的机会在之前版本的协议,”AB2 Bio的医学主任，医学博士Eduardo Schiffrin说。“到目前为止，还没有被批准的治疗与高游离IL-18水平相关的自体炎症性疾病的方法。因此，在遭受这些严重和危及生命的疾病的患者中，有很高的未得到满足的医疗需求。通过测试一种可能有效的新疗法，我们希望能改善他们的前景和生活质量。”
AB2 Bio目前正在美国和加拿大招募患者。临床试验的详细信息，包括试验地点，可以在ClinicalTrials.gov标识符下找到:NCT03113760。
关于因NLRC4-MAS突变或XIAP缺乏导致的单基因白介素-18驱动的自身炎症的关键3期试验
近日，在NLRC4基因单点突变也已确定。这些遗传，功能突变增益产生极高水平的IL-18，Tadekinig阿尔法的治疗目标相关的严重，危及生命的全身性炎症。AB2生物正在进行患者NLRC4突变和携带凋亡蛋白（XIAP）的X连锁抑制剂突变的患者的枢转3期临床试验，其实验性药物Tadekinig阿尔法。NLRC4突变和XIAP缺陷是伯噬血淋巴组织细胞（HLH）的一部分。
关于噬血淋巴组织细胞（HLH）
HLH是一种潜在的危及生命的疾病，以严重的全身炎症为特征，如果不及时治疗，可能会迅速发展成多器官衰竭和死亡。HLH患儿通常在出生后几个月或几年内出现发热、全血细胞减少、凝血障碍、噬血细胞等症状。这些疾病可以是遗传性的(遗传性的或原发性的)，也可以是继发性的，如风湿病、癌症或感染。风湿性HLH或巨噬细胞活化综合征(MAS)的潜在致病过程包括由高度活化的淋巴细胞和巨噬细胞产生的“细胞因子风暴”。Tadekinig alfa治疗方案的一个关键方面是，它干扰了免疫主导介质游离IL-18。
关于Tadekinig alfa，一种重组人白细胞介素-18结合蛋白
Tadekinig alfa是一种重组白细胞介素-18结合蛋白(r-hIL-18BP)，与主要炎症介质IL-18具有高亲和力结合。它是皮下注射的。在健康人群中，IL-18和IL-18BP构成性地存在于血液中，大量过量的IL-18BP使游离的IL-18水平无法检测到。但在炎症性疾病患者中，IL-18/IL-18BP平衡被破坏，导致IL-18的游离和活性升高，从而导致病理性炎症。虽然有时间限制的炎症反应是一种旨在清除病原体和限制对身体伤害的自然防御机制，但失调和持续的炎症过程是几种慢性炎症和自身免疫性疾病的基础。通过清除游离的IL-18从而减少炎症，Tadekinig alfa可恢复IL-18/IL-18BP的平衡。
alfa的安全性和耐受性在1/1b期临床试验和2期临床试验中均得到了证实。alfa的早期疗效已经在2期临床试验中被证明，在成人难治性初发Still病患者中，以及在NLRC4-MAS、XIAP和全身性初发幼年特发性关节炎患者中也有疗效。
关于Tadekinig alfa获得的监管指定
Tadekinig阿尔法已被FDA批准用于HLH的治疗授予孤儿药和斯蒂尔病，包括成人斯蒂尔病和系统性幼年特发性关节炎，并通过EMA为HLH的治疗。此外，FDA已经授予突破治疗指定为单基因，IL-18相关联的与正在进行的全身性炎症自身炎性病症的治疗，和儿科罕见疾病指定为初级HLH的治疗。
游离IL-18检测是精准医疗的关键
AB2 Bio开发了一种检测游离IL-18的专用检测方法，从而可以识别与游离IL-18相关并受其驱动的适应症。游离IL-18水平高的患者可被识别，以最大限度地提高阿尔伐他啶治疗的临床效果。不太可能对阿耳法产生反应的患者不会不必要地暴露在可能无效的治疗中。
关于AB2生物
AB2生物有限公司是一个私人高级临床分期的生物科技公司的创新园位于洛桑fédé罗音(EPFL),瑞士。AB2 Bio致力于开发抗自身炎症疾病的治疗方法。
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