瑞士洛桑，2019年3月21日/美通社B3C / -金宝搏官网mgAB2生物有限公司瑞士先进的临床分期的生物科技公司,专业发展创新疗法治疗严重的系统性autoinflammatory疾病,今天宣布一个单臂开放标签设计与随机撤军阶段为其持续的关键阶段3试验在一个试验性新药申请(印第安纳州)其产品候选人Tadekinig阿尔法,已经被美国食品和药物管理局(FDA)。Tadekinig alfa是一种重组人白细胞介素-18结合蛋白，以治疗il -18介导的炎症过程失调和持续，是自身炎症和自身免疫性疾病的基础，如NLRC4-MAS、XIAP缺乏、全身性幼年特发性关节炎和成人发病的Still’s病。
“We are delighted about the FDA’s acceptance and look forward to continuing our pivotal Phase 3 clinical trial under the amended protocol, which will now give all patients the chance to be initially treated with Tadekinig alfa rather than having only a 50% chance as in the previous version of the protocol,”爱德华多·史扶邻，医学博士，AB2生物医学主任。“到目前为止，还没有被批准用于高游离IL-18水平相关的自身炎症性疾病的治疗。其结果是，没有从这些严重和危及生命的病症的患者中高未满足的医疗需求。通过测试可能有效的新疗法，我们希望能够提高自己的前景和生活质量。”
AB2生物目前正在招募患者在美国和加拿大。临床试验的细节，包括审判地点可以在ClinicalTrials.gov标识符发现：NCT03113760。
关于举足轻重的3期临床试验的患者中有单基因，白细胞介素-18驱动自身炎症由于NLRC4-MAS突变或缺失XIAP
最近，NLRC4基因的单点突变被发现。这些遗传的、获得的功能突变导致严重的、危及生命的全身炎症，与极高水平的IL-18相关，IL-18是alfa治疗的靶点。AB2 Bio正在用其实验药物Tadekinig alfa对NLRC4突变患者和携带x -连锁凋亡抑制蛋白(XIAP)突变患者进行关键的3期临床试验。NLRC4突变和XIAP缺乏症是原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)的一部分。
关于噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)
HLH是一种潜在威胁生命的疾病，其特征严重的全身性炎症，如果不及时治疗，可能会迅速演变为多器官功能衰竭而死亡。与HLH儿童通常开发了首个月或数年的生命可能包括发烧，全血细胞减少，凝血功能障碍，以及噬内症状。这些病症可被任一继承（遗传或主）或继发于其它病症如风湿性病症，癌症或感染。风湿性HLH或巨噬细胞活化综合征（MAS）的情况下的潜在致病性过程包括通过高度活化的淋巴细胞和巨噬细胞产生的“细胞因子风暴”。Tadekinig阿尔法的治疗分布的一个重要方面是，它与免疫调节剂，无IL-18干扰。
关于Tadekinig阿尔法，重组人白介素-18结合蛋白
Tadekinig阿尔法是重组白介素-18结合蛋白（R-的hIL-18BP），以高亲和力与IL-18，一个主要的炎性介质结合。它被皮下给药。在健康人群中，IL-18和IL-18BP存在组成与血液中的大量过剩的自由IL-18检测不到IL-18BP保持水平。然而，在患者的炎症性疾病中，IL-18 / IL-18BP平衡被破坏，导致高水平的游离和活性IL-18，这导致病理性炎症。虽然时间限制的炎症反应是自然防御机制旨在明确病原体和限制对身体的危害，失调的和持久的炎性过程几种慢性炎症和自身免疫疾病的基础。Tadekinig阿尔法的施用通过除去游离IL-18，从而减少炎症恢复IL-18 / IL-18BP平衡。
出色的安全性和Tadekinig阿尔法的耐受性已被证实在人类受试者在阶段1 / 1B的临床试验和2期试验。Tadekinig阿尔法的功效的早期迹象已经显示在2期试验中NLRC4-MAS，XIAP从耐火材料成人斯蒂尔病，以及单体恤用例患者，以及全身起始幼年特发性关节炎。
关于授予给Tadekinig阿尔法监管证称号
Tadekinig阿尔法已被FDA批准用于HLH的治疗授予孤儿药和斯蒂尔病，包括成人斯蒂尔病和系统性幼年特发性关节炎，并通过EMA为HLH的治疗。此外，FDA已经授予突破治疗指定为单基因，IL-18相关联的与正在进行的全身性炎症自身炎性病症的治疗，和儿科罕见疾病指定为初级HLH的治疗。
关于自由IL-18检测，一键精准医药
AB2生物已开发的专用测定检测游离IL-18，从而允许了与相关联，并且通过无IL-18驱动的指示的鉴定。与高水平的游离IL-18的患者可以最大限度地治疗与Tadekinig阿尔法的临床影响进行识别。不太可能回应Tadekinig阿尔法患者不会受到不必要的暴露于潜在的治疗无效。
关于AB2生物
AB2生物有限公司是一家民营先进的临床阶段的生物技术公司座落在创新园在洛桑联邦理工学院（EPFL），瑞士。AB2生物是完全致力于对自身炎症性疾病治疗药物的开发。
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