瑞士洛桑，2019年3月21日/B3C新闻专线/--金宝搏官网mgAB2生物有限公司，是一家瑞士先进的临床阶段生物技术公司，专门开发用于治疗严重系统性自身炎症性疾病的创新疗法，近日，FDA宣布其候选产品Tadekinig alfa的一项正在进行的关键3期临床试验的单支开放标签设计(随机撤药阶段)已被美国食品和药物管理局(FDA)接受。Tadekinig alfa是一种重组人白细胞介素-18结合蛋白，靶向治疗il -18介导的异常和持续的炎症过程，这些炎症过程是自身炎症和自身免疫性疾病的基础，如NLRC4-MAS、XIAP缺陷、系统性幼年特发性关节炎和成人发病的斯蒂尔氏病。
“我们很高兴关于FDA的接受和期待继续我们修改下关键的3期临床试验协议,这将给所有的病人机会最初接受Tadekinig阿尔法而不是只有50%的机会在之前版本的协议,”AB2生物公司的医学主任爱德华多·希夫林医学博士说。“到目前为止，还没有批准的治疗与高游离IL-18水平相关的自身炎症疾病的方法。因此，患有这些严重和危及生命的疾病的患者中存在大量未满足的医疗需求。通过测试一种潜在有效的新疗法，我们希望改善他们的前景和生活质量。”
AB2 Bio目前正在美国和加拿大招募患者。包括试验地点在内的临床试验详细信息可在ClinicalTrials.gov标识符：NCT03113760下找到。
关于NLRC4-MAS突变或XIAP缺乏导致单基因、白细胞介素-18驱动的自身炎症患者的关键3期试验
最近，NLRC4基因的单点突变已经被鉴定出来。这些基因、功能突变的增加导致严重的、危及生命的全身炎症，与极高水平的IL-18 (Tadekinig alfa的治疗靶点)相关。AB2 Bio正在进行一项关键的3期临床试验，其实验药物Tadekinig alfa用于NLRC4突变和x -连锁凋亡抑制蛋白(XIAP)突变的患者。NLRC4突变和XIAP缺陷是原发性噬血细胞淋巴组织细胞病(HLH)的一部分。
关于噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)
HLH是一种潜在的危及生命的疾病，其特征是严重的全身炎症，如果不治疗，可能迅速演变为多器官衰竭和死亡。HLH患儿通常在出生后的头几个月或几年内出现症状，包括发热、全血细胞减少、凝血障碍和噬血细胞增多。这些疾病可以是遗传性的（遗传性的或原发性的），也可以继发于其他疾病，如风湿性疾病、癌症或感染。风湿性HLH或巨噬细胞激活综合征（MAS）的潜在致病过程涉及由高度激活的淋巴细胞和巨噬细胞产生的“细胞因子风暴”。Tadekinig alfa治疗方案的一个关键方面是，它干扰免疫显性介质游离IL-18。
关于重组人白细胞介素-18结合蛋白Tadekinig alfa
Tadekinig alfa是一种重组白细胞介素-18结合蛋白（r-hIL-18BP），与主要炎症介质IL-18具有高度亲和力结合。它是皮下注射的。在健康人群中，IL-18和IL-18BP组成性存在于血液中，大量过量的IL-18BP使游离IL-18水平无法检测。然而，在炎症性疾病患者中，IL-18/IL-18BP平衡被破坏，导致游离和活性IL-18水平升高，从而导致病理性炎症。虽然时间有限的炎症反应是一种旨在清除病原体和限制对身体伤害的自然防御机制，但失调和持续的炎症过程是几种慢性炎症和自身免疫疾病的基础。通过去除游离的IL-18，从而减轻炎症反应，给予他地金星阿尔法可恢复IL-18/IL-18BP的平衡。
在1/1b期临床试验和2期试验中，已经在人类受试者中证明了他地金宁阿尔法的良好安全性和耐受性。在难治性成人Still病患者的2期试验中，以及NLRC4-MAS、XIAP和系统性青少年特发性关节炎患者的单次同情性使用中，已经显示了他地宁阿尔法的早期疗效迹象。
关于授予Tadekinig alfa的监管指定
Tadekinig alfa已被FDA授予孤儿药物名称，用于治疗HLH和Still's病，包括成人Still's病和系统性青少年特发性关节炎，并被EMA授予用于治疗HLH的孤儿药物名称。此外，FDA已授予治疗单基因、IL-18相关自身炎症和持续全身炎症的突破性治疗指定，以及治疗原发性HLH的儿科罕见疾病指定。
关于免费白细胞介素18测定，精确医学的关键
AB2 Bio开发了一种检测游离IL-18的专有分析方法，从而能够识别与游离IL-18相关并由其驱动的适应症。可以确定游离IL-18水平高的患者，以最大限度地发挥他地金治疗的临床效果。不太可能对他地金阿尔法有反应的患者将不会不必要地接受可能无效的治疗。
关于AB2生物
AB2生物有限公司是一家私营高级临床阶段生物技术公司，位于瑞士洛桑理工学院（EPFL）创新园。AB2生物完全致力于开发抗自身炎症性疾病的治疗方法。
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Stefan Mathys，合伙人
IRF
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