这篇文章强调了OTL-300在依赖输血的-地中海贫血患者中的安全性和有效性的令人鼓舞的证据
。马萨诸塞州波士顿和英国伦敦，2019年1月22 / B3C通讯社/ -金宝搏官网mg果园疗法(纳斯达克:ORTX),领先commercial-stage生物制药公司致力于改变生活的严重和致命的罕见疾病患者通过创新的基因疗法,今天宣布,圣Raffaele-Telethon基因疗法研究所(SR-Tiget)发表了令人鼓舞的结果从临床试验otl - 300,一种自体离体慢病毒基因治疗方案正在研究与输血相关的β-地中海贫血的人。本文发表于自然医学，提供长期疗效结果的九大治疗的患者从这个正在进行的试验随访一年以上七个中期分析。
“Orchard公司认可SR-Tiget的研究人员和临床医生的开创性工作，他们的工作为治疗依赖输血的地中海贫血患者提供了有前景的临床数据。自然医学,"Orchard Therapeutics公司的首席医疗官Andrea Spezzi医学博士说。“对于这些患者目前的治疗是有限的，往往需要终身输血，严重影响生活质量，或异基因骨髓移植，其中有死亡的危险。我们对这个早期的数据，并为可能OTL-300鼓励改造输血依赖的β-地中海贫血患者的生命，和我们预期报告中证明了这一点，今年的概念试验后的所有九个患者的数据。”
The clinical trial conducted at SR-Tiget in Milan is led by Giuliana Ferrari, professor at The Vita-Salute San Raffaele University and made possible by the strategic alliance between San Raffaele Hospital, Telethon Foundation and Orchard Therapeutics, following the transfer of GSK’s gene therapy portfolio to Orchard in April 2018. The publication of the trial results was the result of the collaboration between basic researchers and clinicians, and in partnership with the Pediatric Immunohematology Unit headed by Alessandro Aiuti, the Hematology and Hematopoietic Stem Cell Transplantation Unit headed by Fabio Ciceri, and the Rare Diseases Centre at the Policlinico Hospital headed by Maria Domenica Cappellini. The trial, with the clinical coordination of doctor Sarah Marktel of SR-Tiget, has involved other Italian centers specializing in thalassemia and the cooperation of patient organizations.
关于β-地中海贫血
β-地中海贫血是由在β-珠蛋白基因突变的遗传性血液疾病，红血细胞所需的基本蛋白质才能正常工作。超过300个突变的β珠蛋白基因是已知的，这引起很多不同形式的β-地中海贫血的，具有可变的严重性。最具破坏性的突变会导致患者的血液几乎完全没有的蛋白质，使他们依靠频繁输血生存或从兼容的供体骨髓移植。
关于果园
果园治疗是一个完全集成的商业化阶段的生物制药公司，致力于转化的患者的生命通过创新的基因治疗严重和危及生命的罕见疾病。
果园的自体体外基因疗法的产品组合包括Strimvelis，腺苷批准欧洲药品管理局第一自体体外基因治疗脱氨酶重症联合免疫缺陷（ADA-SCID）。对于神经代谢紊乱的附加程序，原发性免疫缺陷和血红蛋白病包括用于异染性脑白质营养不良（MLD），ADA-SCID和威斯科特 - 奥尔德里奇综合征（WAS），为X连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）和临床方案三个高级registrational研究输血依赖性β-地中海贫血（TDBT），以及一个广泛的临床前管道。
Orchard公司目前在英国和美国都有办事处包括伦敦、旧金山和波士顿。
关于本次活动基金会，圣拉斐尔医院和果园治疗联盟
在米兰的基因治疗圣拉斐尔马拉松式节目学院（SR-Tiget）通过圣拉斐尔医院，高度专业化的国际知名的科学，临床和学术机构，以及本次活动基金会，主要的生物医学之一的合资公司于1995年诞生慈善事业在意大利。SR-Tiget现在是基因治疗的研究和细胞移植对许多遗传性疾病参考国际角度。改造基础研究成果转化成治疗的患者，在2010年的马拉松式节目基金会和San Raffaele医院签订了GSK战略合作伙伴关系，与医药行业的发展能力，以补充他们的研究。188体育手机版该联盟的目标是开发七种罕见的疾病，包括ADA-SCID（Strimvelis，第一次离体基因疗法治疗这种情况下，于2016年获得批准）和β地中海贫血治疗。2018年葛兰素史克转让其罕见疾病的基因治疗产品组合，果园治疗。这包括Strimvelis，为异染性脑白质营养不良（OTL-200）和威斯科特 - Alrdrich综合症（OTL-103），和一个用于输血依赖性β-地中海贫血（OTL-300）的临床方案二后期临床方案。
前瞻性陈述
本新闻稿载有根据1995年《私人证券诉讼改革法》的安全港条款所作的某些前瞻性声明。这种前瞻性陈述可以用“预期”、“相信”、“预期”、“打算”、“项目”、“预期”和“将来”等词或类似的表达来确定前瞻性陈述。前瞻性声明包括与Orchard项目相关的明示或暗示的声明，包括候选产品的治疗潜力，包括OTL-300。这些声明既不是承诺也不是保证，而是受到各种风险和不确定性的影响，其中许多风险和不确定性超出了果园的控制范围，可能导致实际结果与这些前瞻性声明中预期的结果存在重大差异。具体而言，风险和不确定性包括但不限于:果园的风险,任何一个或多个产品的候选人,其中包括otl - 300,将不会成功开发或商业化,停止或推迟的风险果园的任何正在进行的临床试验或计划,之前的风险结果,如信号安全、活动或耐久性的影响,观察临床前研究或临床试验将不会被复制或不愿继续在正在进行的或未来的研究或试验涉及果园的产品候选人,如果获得批准，Orchard公司将其候选产品商业化的风险也会增加。除非法律要求，否则果园没有义务公开更新或修订任何前瞻性声明，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。有关Orchard面临的其他风险，请参阅Orchard向美国证券交易委员会(sec)提交的公开文件。
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