通过圣拉斐尔,马拉松式节目学院OTL-300的临床数据的基因治疗输血依赖性治疗β-地中海贫血自然医学果园宣布出版

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出版亮点在输血依赖性β-地中海贫血患者鼓励OTL-300的安全性和有效性的证据

波士顿,质量。2019年1月22日,英国伦敦/ B3C新闻专线/——金宝搏官网mg果园疗法(NASDAQ:ORTX),一家领先的商业阶段的生物制药公司致力于将患者的生命有严重的,并通过创新的基因治疗罕见疾病危及生命,今天宣布,圣拉斐尔,马拉松式节目学院为基因治疗(SR-Tiget)已发表了令人鼓舞的结果,从OTL-300,自体的临床试验离体慢病毒基因治疗方案正在研究与输血相关的β-地中海贫血的人。本文发表于自然医学,提供长期疗效结果的九大治疗的患者从这个正在进行的试验随访一年以上七个中期分析。

Orchard肯定了SR-Tiget的研究人员和临床医生的开创性工作,他们的开创性工作导致了同行评议出版了有前景的治疗输血依赖地中海贫血患者的临床数据自然医学安德烈说Spezzi,医学博士,果园治疗的首席医疗官。“目前对这些患者的治疗有限,通常需要终身输血,这将严重影响生活质量,或异体骨髓移植,有死亡风险。这些早期数据以及OTL-300改变输血依赖型地中海贫血患者生活的潜力令我们感到鼓舞。我们预计今年晚些时候在这一概念验证试验中报告所有9名患者的数据。”

这项临床试验由圣拉斐尔大学Vita-Salute大学教授朱利亚娜·法拉利(Giuliana Ferrari)领导,在米兰的r - tiget进行。2018年4月,GSK将基因治疗组合转移到Orchard医院,圣拉斐尔医院、Telethon基金会和Orchard Therapeutics之间的战略联盟使这项试验成为可能。试验结果的公布的结果之间的合作基础研究人员和临床医生,并与儿童免疫血液学单元由亚历桑德罗·Aiuti,血液学和造血干细胞移植单位法比奥Ciceri为首,亲自到医院和罕见疾病中心卡佩里尼玛利亚Domenica为首。188体育手机版在SR-Tiget的Sarah Marktel医生的临床协调下,意大利其他地中海贫血中心也参与了该试验,患者组织也进行了合作。

关于Beta-Thalassemia
地中海贫血是一种由球蛋白基因突变引起的遗传性血液疾病,球蛋白是红细胞正常工作所必需的一种基本蛋白质。已知球蛋白基因中有300多个突变,这些突变会导致多种不同形式的严重程度不一的地中海贫血。最具破坏性的突变会导致患者的血液中几乎完全没有这种蛋白质,从而导致他们只能依靠频繁的输血或从兼容供者那里进行骨髓移植才能存活。

关于果园
果园治疗是一个完全集成的商业化阶段的生物制药公司,致力于转化的患者的生命通过创新的基因治疗严重和危及生命的罕见疾病。

Orchard的一系列自体离体基因疗法包括Strimvelis,这是第一个被欧洲药物管理局批准用于治疗腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷(ADA-SCID)的自体离体基因疗法。额外项目neurometabolic疾病,原发性免疫缺陷和人包括三个高级registrational研究异染性脑白质营养不良(MLD) ADA-SCID和Wiskott-Aldrich综合症(是),临床项目x连锁慢性肉芽肿性疾病(X-CGD)和transfusion-dependent beta-thalassemia (TDBT),以及一个广泛的临床前管道。

果园目前在英国和美国,包括伦敦,旧金山和波士顿设有办事处。

关于本次活动基金会,圣拉斐尔医院和果园治疗联盟
在米兰的基因治疗圣拉斐尔马拉松式节目学院(SR-Tiget)通过圣拉斐尔医院,高度专业化的国际知名的科学,临床和学术机构,以及本次活动基金会,主要的生物医学之一的合资公司于1995年诞生慈善事业在意大利。SR-Tiget现在是基因治疗的研究和细胞移植对许多遗传性疾病参考国际角度。改造基础研究成果转化成治疗的患者,在2010年的马拉松式节目基金会和San Raffaele医院签订了GSK战略合作伙伴关系,与医药行业的发展能力,以补充他们的研究。188体育手机版该联盟的目标是开发七种罕见的疾病,包括ADA-SCID(Strimvelis,第一次离体基因疗法治疗这种情况下,于2016年获得批准)和β地中海贫血治疗。2018年葛兰素史克转让其罕见疾病的基因治疗产品组合,果园治疗。这包括Strimvelis,为异染性脑白质营养不良(OTL-200)和威斯科特 - Alrdrich综合症(OTL-103),和一个用于输血依赖性β-地中海贫血(OTL-300)的临床方案二后期临床方案。

前瞻性声明
本新闻稿中包含这些都使得按照1995年此类前瞻性声明的私人证券诉讼改革法案中的安全港条款可以通过诸如“预期”,“相信”,“预计可以识别某些前瞻性陈述“,‘打算’,‘预计’,‘预期’和‘未来’,或者说是为了识别前瞻性陈述类似的表述。前瞻性陈述包括有关,除其他事项外明示或暗示的语句,果园的计划,包括其候选产品的治疗潜力,包括OTL-300。这些声明既不是承诺也不是保证,但受各种风险和不确定因素,其中许多都超出果园的控制,这可能会导致实际结果与这些前瞻性陈述中预期的大不相同。In particular, the risks and uncertainties include, without limitation: the risk that any one or more of Orchard’s product candidates, including OTL-300, will not be successfully developed or commercialized, the risk of cessation or delay of any of Orchard’s ongoing or planned clinical trials, the risk that prior results, such as signals of safety, activity or durability of effect, observed from preclinical studies or clinical trials will not be replicated or will not continue in ongoing or future studies or trials involving Orchard’s product candidates, and the risk ofdelays in Orchard’s ability to commercialize its product candidates, if approved. Orchard undertakes no obligation to publicly update or revise any forward-looking statements, whether as a result of new information, future events or otherwise, except as may be required by law. For additional disclosure regarding these and other risks faced by Orchard, see the disclosure contained in Orchard’s public filings with the Securities and Exchange Commission.

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