果园治疗亮点最近的成就,到2019年战略重点为全球领先的基因治疗

乌节标志

  • 为MLD, ADA-SCID准备了三个主导项目,并在接下来的三年里准备了监管申报
  • 最近宣布的X-CGD的临床概念验证证明了平台的变革潜力
  • 推进前期管线与潜在临床用于TDBT和MPS-IIIA临床试验申请证明 - - 概念
  • 以3.4亿美元的现金和投资,强势进入2019年

美国波士顿和英国伦敦,2019年1月7日/ B3C新闻专线/——金宝搏官网mg果园治疗(NASDAQ:ORTX),一家领先的商业阶段的生物制药公司致力于将患者的生命有严重和危及生命通过创新的基因治疗罕见疾病,今天在第37届年度总结最近的成就,并在其参加联合2019战略重点J.P. Morgan Healthcare Conference in San Francisco. Mark Rothera, president and chief executive officer, will present a business overview outlining the company’s progress as a global leader in gene therapy on Wednesday, January 9, 2019 at 3:00 p.m. PT that will be webcast at ir.orchard-tx.com.

“2018年是乌节一个重要的一年,我们的收购和整合葛兰素史克的罕见疾病的成功,标志着离体基因治疗产品组合,我们的制造能力,我们的首次公开发行完成初始缩放”Rothera先生说。2019年,该公司将继续发展成为基因治疗领域的领导者,未来三年将有多个临床里程碑支持三项监管申报,并不断增强生产能力。我们有一个大胆的愿景,在基因疗法方面进展良好,这种疗法有可能通过一种单一的疗法改变世界范围内罹患罕见、危及生命的疾病的患者的生活。”

2019年战略重点

神经代谢障碍

  • 发布20例OTL-200新配方注册试验患者2年和3年的随访数据
  • 在前三患者释放从冷冻保存的制剂的临床试验OTL-200的MLD数据移入
  • 提交临床试验应用(CTA)对于OTL-201黏多糖贮积症临床试验的类型IIIA(MPS-IIIA)和支持起始

原发性免疫缺陷

  • 在20例患者解除从OTL-101的腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷的新配方registrational试验为期两年的随访数据(ADA-SCID)
  • 从OTL-101在ADA-SCID冷冻保存的制剂的临床试验释放10例移植数据
  • 8例释放从OTL-103的维斯科特 - 奥尔德里奇综合征的新配方registrational试验的3年随访数据(WAS)
  • 发起用于冷冻保存的制剂的临床试验OTL-103在WAS
  • 设计与X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD),其最近取得证据的概念临床(链接到充分的释放搞上registrational试验监管的OTL-102这里)

血红蛋白病

  • 报告在输血依赖性β-地中海贫血的临床验证的概念,数据OLT-300(TDBT)

主要成就2018

输油管扩展和进步

  • 完成GSK罕见病战略收购及后续整合离体基因治疗产品组合,包括Strimvelis®,患者ADA-SCID批准在欧盟唯一的治疗方法,随着临床MLD方案,WAS和TDBT
  • 完成预生物制品许可申请(BLA)和程序仍有望在2020年美国一个BLA申报在与美国食品和药物管理局(FDA)的OTL-101 ADA-SCID CMC专题会议,
  • 实现了X-CGD中OTL-102概念的临床证明,显示12个月后患者中性粒细胞的持续功能水平
  • 得到的稀土儿科疾病型号从FDA批准用于OTL-200用于治疗MLD和OTL-201为MPS-IIIA的治疗
  • OTL-300治疗TDBT获得欧洲药物管理局(EMA)的优先药物(PRIME)指定

企业及制造业发展

  • 2018年通过C系列融资和首次公开募股筹集了大约3.75亿美元的总收益
  • 位于加州弗里蒙特,租用一个生产基地,开辟了马萨诸塞州波士顿的公司办公室。制造工厂将增强公司的能力开发和交付离体慢病毒载体和基因校正的造血干细胞对宽范围在全球范围内的罕见疾病和将补充伙伴集体,将巩固发射的前三个方案的现有网络。(链接到完全释放这里)

现金指导
该公司截至2018大约3.4亿$的现金和投资。该公司预计,其现金,现金等价物和有价证券为2018 12月31日,将会使公司的当前预期运营开支和资本开支要求提供资金到2020年下半年。

在第37届J.P. Morgan医疗保健大会上的发言

乌节将在下午3点网络直播从第37届摩根大通保健大会在旧金山周三,2019年1月9日其公司演示PT。演示文稿的网上直播将是下在orchard-tx.com该公司网站的投资者与媒体节“新闻事件”可用。该网络广播的重播将在该网站果园呈现以下上进行归档。

关于果园
果园治疗是一个完全集成的商业化阶段的生物制药公司,致力于转化的患者的生命通过创新的基因治疗严重和危及生命的罕见疾病。

乌节路的自体组合离体基因疗法包括Strimvelis®,第一自体离体欧洲药物管理局批准的基因治疗腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷(ADA-SCID)。额外项目neurometabolic疾病,原发性免疫缺陷和人包括三个高级registrational研究异染性脑白质营养不良(MLD) ADA-SCID和Wiskott-Aldrich综合症(是),临床项目x连锁慢性肉芽肿性疾病(X-CGD)和transfusion-dependent beta-thalassemia (TDBT),以及一个广泛的临床前管道。

果园目前在英国和美国,包括伦敦,旧金山和波士顿设有办事处。

前瞻性声明
本新闻稿包含某些前瞻性声明,是根据1995年私人证券诉讼改革法案的安全港条款作出的。前瞻性陈述包括表达或暗示的陈述,其中包括Orchard对其候选产品审批提交监管机构时间的期望,与监管机构交互的时间,以及正在进行的和新的候选产品临床试验相关的监管提交的时间,的时机宣布为其产品候选人临床数据和这些数据的可能性将积极支持进一步的临床开发和监管部门的批准这些产品的候选人,这样的产品批准的可能性候选人适用的监管机构,和果园的指导,其现有的现金、现金等价物和有价证券为12月31日,2018年将使公司能够资助到2020年下半年的预期运营费用和资本支出需求。这些声明既不是承诺也不是保证,但受制于各种风险和不确定性,其中许多超出果园的控制,这可能导致实际结果与这些前瞻性声明中预期的有实质性的差异。特别是风险和不确定因素包括,但不限于:果园的任何监管机构提交的拖延,未能获得营销适用的监管当局批准果园的任何产品的候选人,收到限制市场批准,或延迟果园商业化产品候选人的能力,如果批准。鉴于这些不确定性,我们建议读者不要过分依赖这些前瞻性的陈述。额外披露关于这些和其他风险所面临的果园,看到果园中包含的信息披露的公开与美国证券交易委员会文件,包括在最终的招股说明书与果园的首次公开发行(ipo)提交给美国证券交易委员会根据424规则(b) 1933年的证券法案,修订,以及后续的申请和果园与美国证券交易委员会(sec)提交的报告。这些前瞻性声明只提到本文件发布之日。果园没有义务公开更新或修改任何前瞻性声明,无论是由于新的信息,未来事件或其他原因,除非法律要求。

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