美国波士顿，伦敦，英国和马丁斯里德，德国，2018年12月14 /金宝搏官网mgB3C通讯社/ -果园治疗通过创新的基因疗法：（NASDAQ ORTX），一家领先的商业阶段的生物制药公司致力于将患者的生命有严重和危及生命的罕见疾病，和SIRION生物技术公司今天宣布进入许可协议，据此，果园has licensed SIRION’s LentiBOOST™ technology to enhance manufacturing efficiency for certain of Orchard’s离体自体造血干细胞的基因治疗的候选药物。
“在果园治疗，我们正在建立的制造能力，提供潜在的变革基因治疗产品到世界各地的罕见疾病。通过技术如LentiBOOST慢病毒转导的优化™，与构建出我们最近宣布的制造工厂一起，是代表我们继续努力提高效率，进一步优化我们的方法来制造基因治疗的候选人，”斯图尔特说克雷格，博士，果园的首席制造官。“在我们的实验室使用LentiBOOST™电流的研究导致了令人鼓舞的数据，我们期待着审查我们的基因治疗候选产品组合的影响。”
根据协议的条款，SIRION将提供果园许可其专有的慢病毒转导增强LentiBOOST™为选择果园项目开发和商业化活动。SIRION将有权前期和里程碑付款并有资格获得销售净额利用的LentiBOOST™技术的未来产品使用费。
“LentiBOOST™旨在提高对难以细胞类型，如原代T细胞和造血干细胞的慢病毒转导的表现，”说基督教THIRION博士，SIRION的创始人兼首席执行官。“我们使我们的技术提供给众多公司和学术机构 - 从探索研究型医院商业基因治疗公司。我们很高兴的LentiBOOST™技术可以帮助乌节进一步提升其基于慢病毒的制造流程的效率。”
关于果园治疗
果园治疗是一个完全集成的商业化阶段的生物制药公司，致力于转化的患者的生命通过创新的基因治疗严重和危及生命的罕见疾病。
乌节路的自体组合离体基因疗法包括Strimvelis，第一自体离体腺苷批准欧洲药品管理局基因治疗脱氨酶重症联合免疫缺陷（ADA-SCID）。原发性免疫缺陷的其他程序，神经代谢紊乱和血红蛋白病包括用于ADA-SCID，异染性脑白质营养不良（MLD）和威斯科特 - 奥尔德里奇综合征为X连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）和三个高级registrational研究（WAS），临床程序输血依赖性β-地中海贫血（TDBT），以及一个广泛的临床前管道。
果园目前在英国和美国，包括伦敦，旧金山和波士顿设有办事处。
关于SIRION生物技术公司
SIRION生物科技成立于2005年，其目标是激发了新一代病毒载体技术为基因和细胞治疗以及疫苗的开发。这意味着不断发展新的治疗的病毒载体和技术平台基于lenti-，腺， - 和腺病毒相关病毒，以加快在药物开发其伙伴的进展。188体育手机版LentiBOOST™是在几个临床试验中的应用从早期临床I / II期高达后期临床III期临床试验和证实在改善治疗载体的转导的临床成功。
前瞻性声明
本新闻稿中包含这些都使得按照1995年此类前瞻性声明的私人证券诉讼改革法案中的安全港条款可以通过诸如“预期”，“相信”，“预计可以识别某些前瞻性陈述“，‘打算’，‘预计’，‘预期’和‘未来’，或者说是为了识别前瞻性陈述类似的表述。前瞻性陈述包括明示或暗示的陈述有关的，除其他事项外，LentiBOOST™技术，以提高药品效率的制造工艺和使用LentiBOOST™技术，果园的候选产品的任何临床前和临床试验的结果的能力。这些声明既不是承诺也不是保证，但受各种风险和不确定因素，其中许多都超出果园的控制，这可能会导致实际结果与这些前瞻性陈述中预期的大不相同。特别是，风险和不确定性包括，但不限于，可能无法实现了预期的结果从SIRION生物技术公司的许可协议，包括协同效应和制造工艺改进效率的风险。果园不承担公开更新或修改任何前瞻性陈述，无论是由于新信息，未来事件或其他情况，除了可以由法律规定的结果。有关上述及其他风险所面临的果园额外的披露，见载于乌节路向美国证券交易委员会提交的公开文件披露。
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