美国波士顿，伦敦，英国和马丁斯里德，德国，2018年12月14 /金宝搏官网mgB3C通讯社/ --果园治疗(纳斯达克:ORTX),领先commercial-stage生物制药公司致力于改变生活的严重和致命的罕见疾病患者通过创新的基因疗法,和西生物技术GmbH是一家今天宣布进入许可协议,根据果园已使授权的LentiBOOST™技术,以提高制造效率的果园离体自体造血干细胞的基因治疗的候选药物。
“在Orchard Therapeutics公司，我们正在建立生产能力，为全球罕见疾病患者提供潜在的变革性基因治疗产品。慢病毒转导的优化通过技术，如慢波™，以及我们最近宣布的制造设施的扩建，是我们不断努力提高效率和进一步简化我们的方法来制造候选基因治疗的代表。”Orchard公司的首席生产官斯图尔特·克雷格博士说。“目前在我们的实验室中使用的扁豆™的研究已经得到了令人鼓舞的数据，我们期待着检查对我们的基因治疗候选产品组合的影响。”
根据协议条款，SIRION将为Orchard公司提供其专有的慢病毒转导增强剂慢boost™，用于特定果园项目的开发和商业化活动。SIRION将有权获得预付款和阶段性付款，并有资格获得使用扁豆™技术的未来产品净销售额的版税。
“LentiBOOST™旨在提高对难以细胞类型，如原代T细胞和造血干细胞的慢病毒转导的表现，”SIRION的创始人兼首席执行官Christian Thirion博士说。“我们把我们的技术提供给大范围的公司和学术机构——从探索性研究医院到商业基因治疗公司。我们很高兴，扁豆™技术可以帮助果园进一步提高其基于扁豆的生产过程的效率。”
关于果园治疗
果园治疗是一个完全集成的商业化阶段的生物制药公司，致力于转化的患者的生命通过创新的基因治疗严重和危及生命的罕见疾病。
乌节路的自体组合离体基因疗法包括第一种自体的特效药——特效药离体腺苷批准欧洲药品管理局基因治疗脱氨酶重症联合免疫缺陷（ADA-SCID）。原发性免疫缺陷的其他程序，神经代谢紊乱和血红蛋白病包括用于ADA-SCID，异染性脑白质营养不良（MLD）和威斯科特 - 奥尔德里奇综合征为X连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）和三个高级registrational研究（WAS），临床程序输血依赖性β-地中海贫血（TDBT），以及一个广泛的临床前管道。
果园目前在英国和美国，包括伦敦，旧金山和波士顿设有办事处。
关于SIRION生物技术公司
SIRION生物科技公司成立于2005年，其目标是激发新一代的病毒载体技术，用于基因和细胞治疗以及疫苗开发。这意味着要在lenti、adeno和adeno相关病毒的基础上发展新的治疗性病毒载体和技术平台，以加速其合作伙伴在药物开发方面的进展。188体育手机版从早期临床I/II期到晚期临床III期临床试验，慢推进™被应用于多个临床试验，并证明了其在改善治疗载体转导方面的临床成功。
前瞻性声明
本新闻稿载有根据1995年《私人证券诉讼改革法》的安全港条款所作的某些前瞻性声明。这种前瞻性陈述可以用“预期”、“相信”、“预期”、“打算”、“项目”、“预期”和“将来”等词或类似的表达来确定前瞻性陈述。前瞻性声明包括关于使用扁豆™技术提高药品生产流程效率的能力，以及使用扁豆™技术对Orchard候选产品进行临床前和临床试验的结果等方面的明示或暗示的声明。这些声明既不是承诺也不是保证，而是受到各种风险和不确定性的影响，其中许多风险和不确定性超出了果园的控制范围，可能导致实际结果与这些前瞻性声明中预期的结果存在重大差异。特别是，风险和不确定性包括但不限于，可能无法实现与SIRION Biotech GmbH的许可协议的预期结果，包括协同效应和提高生产过程的效率。除非法律要求，否则果园没有义务公开更新或修订任何前瞻性声明，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。有关Orchard面临的其他风险，请参阅Orchard向美国证券交易委员会(sec)提交的公开文件。
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