首次在这一人群中展示了潜在的基因疗法治疗可在12个月后维持中性粒细胞的功能水平
美国波士顿和英国伦敦，2018年12月5日/ B3C newswire /——金宝搏官网mg果园疗法(纳斯达克:ORTX (ORTX . n:行情)是一家处于领先商业阶段的生物制药公司，致力于通过创新的基因疗法，改变严重和威胁生命的罕见疾病患者的生活。12月4日，在2018年美国血液学学会(ASH)年会暨博览会的总统研讨会上，展示了一项正在进行的学术临床试验的临床概念验证数据，评估OTL-102对x -连锁慢性肉芽肿疾病(X-CGD)的治疗效果。X-CGD是一种危及生命的遗传性免疫缺陷疾病，由基因突变引起，导致中性粒细胞不能有效杀死细菌和真菌病原体。这种免疫缺陷导致反复的慢性和严重的感染，往往需要住院治疗，并导致慢性后遗症，导致早期死亡。OTL-102的临床前和临床开发最初是由Genethon(法国Evry)在Orchard获得许可之前发起的。
“这些临床概念验证数据首次证明，X-CGD患者在接受治疗后12个月或更长时间内恢复了免疫力。离体自体基因疗法”,伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所的儿童免疫学教授和维康基金会的首席研究员Adrian Thrasher说。“在七个评估患者六，我们欣慰地看到嗜中性粒细胞功能持续的水平，超过了10％，其中前可公开获得的数据表明足以看到潜在的临床受益程度。这个重要的里程碑，具有完善的临床结果一起，没有遗传毒性的迹象，一个新兴的安全性，建议OTL-102可提供X-CGD患者变革的治疗。”
临床概念验证数据来自7例(2-27岁)接受自体OTL-102治疗的X-CGD严重影响的患者体外慢病毒基因治疗，利用自我灭活慢病毒载体(G1XCGD)。在7名评估患者中，有6名患者在治疗后12个月或更长时间内表现出16-46%(平均30.2%)的中性粒细胞功能，此前公开的数据表明，这一水平高于10%的最低阈值，而这一阈值对于显示潜在的临床益处和恢复生化功能和免疫功能都是必要的。另有两名患者接受了治疗，但在治疗后三个月内因并发症死亡，研究者认为并发症与由于疾病进展而引起的既存疾病相关。这些结果是第一次证明体外自体造血干细胞基因治疗有可能在严重X-CGD患者中产生持续12个月或更长时间的纠正中性粒细胞功能。
OTL-102为期12个月的随访数据作为Kohn博士在ASH总统研讨会上所作报告的一部分进行了预览。科恩博士是儿科血液学/肿瘤学的杰出教授;微生物学、免疫学和分子遗传学;以及加州大学洛杉矶分校的分子和药物药理学。
科恩博士说，“X-CGD是一种严重的，危及生命的疾病，导致受影响患者显著降低生活质量和长度。目前的治疗方案，包括预防性抗生素，抗真菌剂和造血干细胞移植都有显著相关的风险和限制。通过提供首次证明，自体造血干细胞基因治疗有可能导致以中性粒细胞功能的持续水平的潜力，从而长期临床益处，我们希望，OTL-102可提供X-一个新的治疗选择CGD患者改善他们的生活质量和长度，逃避与疾病相关的慢性感染和炎症“。
2019年，Orchard公司计划与监管部门会面，讨论OTL-102项目在X-CGD患者中的临床发展路径。
关于X-CGD
X连锁CGD是从CYBB基因突变引起的罕见的，危及生命的原发性免疫缺陷。CYBB编码的蛋白质的gp91phox，所述NADPH的一个重要组成部分氧化酶复合体所需用于产生超氧化物的和所需的摄入微生物有效杀死呼吸爆发。其结果是，特定的白血细胞，包括主要是嗜中性粒细胞，无法有效地根除细菌和真菌。患者患这种病很容易受到严重的慢性细菌和真菌感染。此外，X-CGD也引起炎症，其特点是肉芽肿形成可能损害重要器官，包括胃肠道和肺。感染和炎症的反复发作严重降低预期寿命和患者的生活质量。预防性抗细菌和抗真菌的药物不会阻止疾病进展和当前唯一的治愈性疗法，异基因造血干细胞移植，可以与相关的移植物抗宿主病和用于异基因细胞的植入所需的化疗调节毒性相关联。
关于果园
Orchard Therapeutics是一家完全整合的商业化生物制药公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和威胁生命的罕见疾病患者的生活。
Orchard公司的自体体外基因治疗产品包括Strimvelis，这是欧洲药物管理局批准的第一个自体体外基因治疗腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷(ADA-SCID)。额外的项目主要免疫缺陷,neurometabolic障碍和人包括三个高级registrational研究ADA-SCID,异染性脑白质营养不良(MLD)和Wiskott-Aldrich综合征(是),临床项目x连锁慢性肉芽肿性疾病(X-CGD)和输血依赖beta-thalassemia (TDBT),以及一个广泛的临床前管道。
Orchard公司目前在英国和美国都有办事处包括伦敦、旧金山和波士顿。
前瞻性陈述
本新闻稿中包含这些都使得按照1995年此类前瞻性声明的私人证券诉讼改革法案中的安全港条款可以通过诸如“预期”，“相信”，“预计可以识别某些前瞻性陈述“，‘打算’，‘预计’，‘预期’和‘未来’，或者说是为了识别前瞻性陈述类似的表述。Forward-looking statements include express or implied statements relating to, among other things, Orchard’s expectations regarding timing of discussions with regulatory authorities [in the U.S. and in Europe] and the timing of regulatory submissions for approval of its product candidates, including OTL-102; Orchard’s views with respect to the potential for OTL-102 for the treatment of X-CGD; its expectations regarding the reporting and outcome of data from its clinical trials, and the regulatory pathway for X-CGD,. These statements are neither promises nor guarantees, but are subject to a variety of risks and uncertainties, many of which are beyond Orchard’s control, which could cause actual results to differ materially from those contemplated in these forward-looking statements. In particular, the risks and uncertainties include, without limitation: the success, cost, and timing of Orchard’s product development activities and clinical trials, including that prior results, such as safety or durability of effect, observed from prior studies or clinical trials will be replicated or will continue in ongoing or future studies or trials involving Orchard’s product candidates, and Orchard’s ability to obtain and maintain regulatory approval for its product candidates. Orchard undertakes no obligation to publicly update or revise any forward-looking statements, whether as a result of new information, future events or otherwise, except as may be required by law. For additional disclosure regarding these and other risks faced by Orchard, see the disclosure contained in Orchard’s public filings with the Securities and Exchange Commission.
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