第一次证明潜在的基因治疗在该群体中的治疗导致12个月后的功能性中性粒细胞的持续水平
美国波士顿和英国伦敦，2018年12月5日/ B3C新闻专线/ -金宝搏官网mg果园疗法(纳斯达克:ORTX是一家领先的商业阶段生物制药公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见疾病患者的生活。2018年12月4日，在2018年美国血液学学会(ASH)年会和博览会的总统研讨会上，提交了来自一项正在进行的学术临床试验的临床概念证明数据，该临床试验评估了OTL-102治疗x -连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)。X-CGD是一种危及生命的遗传性免疫缺陷疾病，由基因突变引起，导致中性粒细胞无法有效地杀死细菌和真菌病原体。这种免疫缺陷导致反复的慢性和严重感染，往往需要住院治疗，并造成慢性后遗症，导致早期死亡。OTL-102的临床前和临床开发最初是由Genethon (Evry，法国)发起的，后来授权给Orchard。
“这些临床概念证明数据首次表明，在X-CGD患者治疗12个月或更长时间后，免疫恢复体外自体基因治疗，“伦敦UCL伟大的奥蒙德街道儿童健康学院儿科免疫学和Wellcome Trushiplinal研究员的儿科免疫学和Wellcome Trushimal研究员“在7名接受评估的患者中，有6名患者的功能中性粒细胞持续水平超过10%，我们对此感到鼓舞，此前公开的数据表明，这一水平足以看到潜在的临床益处。这一重要的里程碑，加上临床结果的改善和无遗传毒性迹象的安全性，表明OTL-102可能为X-CGD患者提供一种革命性的治疗。”
临床概念验证数据来自七名患者（年龄2-27岁）受X-CGD的X-CGD，其自体处理，自体离体利用自灭活慢病毒载体(G1XCGD)的慢病毒基因治疗。在7名可评估的患者中，有6名患者在治疗后12个月或更长时间内中性粒细胞功能持续保持在16-46%(平均30.2%)，此前公开的数据表明，这一水平超过了显示潜在临床益处和生化功能和免疫恢复所需的最低阈值10%。另外2例患者接受了治疗，但在治疗后3个月内死亡，研究人员认为这些并发症与由于疾病进展进展而导致的既存疾病相关合并症有关。这些结果是第一次证明离体自体造血干细胞基因治疗有可能在严重影响的X-CGD患者中产生12个月或更长时间的持续校正的中性粒细胞功能。
OTL-102的12个月后续数据被预览作为蔡博士在灰烬中总统研讨会期间的介绍的演示文稿的一部分。Kohn博士是一个杰出的儿科血液学教授/肿瘤学;微生物学，免疫学和分子遗传学;加州大学洛杉矶大学的分子和医学药理学。
科恩博士说:“X-CGD是一种严重的、危及生命的疾病，会显著降低患者的质量和寿命。目前的治疗选择，包括预防性抗生素、抗真菌药物和造血干细胞移植都有显著的相关风险和局限性。通过提供首次证明自体造血干细胞基因治疗有可能导致持续的运作水平中性粒细胞,从而长期的临床效益,我们希望otl - 102可能提供一种新的治疗选择X-CGD病人提高生活的质量和长度,逃避与这种疾病相关的慢性感染和炎症。”
2019年，Orchard计划与监管机构会面，讨论OTL-102项目在X-CGD患者中的临床发展路径。
关于X-CGD
x -连锁CGD是一种罕见且危及生命的原发性免疫缺陷，由CYBB基因突变引起。CYBB编码gp91phox蛋白，这是NADPH氧化酶复合物的重要组成部分，它是产生超氧化物和有效杀灭摄入微生物所需的呼吸爆发的必要条件。因此，特定的白细胞，包括主要的中性粒细胞，不能有效地消灭细菌和真菌。患有这种疾病的病人容易受到严重的、慢性的细菌和真菌感染。此外，X-CGD还会引起炎症，其特征是肉芽肿形成，可能危及重要器官，包括胃肠道和肺。反复发生感染和炎症严重降低患者的预期寿命和生活质量。预防性抗菌和抗真菌药物不能预防疾病进展，目前唯一的治疗方法异基因造血干细胞移植可能与移植物抗宿主病相关的毒性和异基因细胞移植所需的化疗条件有关。
关于果园
果园治疗方法是一家完全一体化的商业舞台生物制药公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命危及危及生命稀有疾病的患者的生命。
Orchard的自体外体内基因疗法组合包括Strimvelis，欧洲药物达苯胺酶严重联合免疫缺陷（ADA-SCID）批准的第一次自体前基因治疗。主要免疫缺陷，神经素紊乱和血吸虫病的其他计划包括三种高级注册研究，适用于ADA-SCID，成群质白细胞（MLD）和Wiskott-Aldrich综合征（IS），X-Catched慢性粒状疾病（X-CGD）和X-CGD）的临床计划和输血依赖性β-地血症（TDBT），以及广泛的临床前管道。
Orchard目前在U.K.和美国，包括伦敦，旧金山和波士顿的办事处。
前瞻性陈述
本新闻稿包含了一定的前瞻性陈述，该陈述是根据1995年私营证券诉讼改革法案的安全港口规定所制作的。这样的前瞻性陈述可能会通过“预期”等词来确定，“相信”，“相信”，“”，“”打算，“项目，”预期“和”未来“或类似表达，旨在识别前瞻性陈述。Forward-looking statements include express or implied statements relating to, among other things, Orchard’s expectations regarding timing of discussions with regulatory authorities [in the U.S. and in Europe] and the timing of regulatory submissions for approval of its product candidates, including OTL-102; Orchard’s views with respect to the potential for OTL-102 for the treatment of X-CGD; its expectations regarding the reporting and outcome of data from its clinical trials, and the regulatory pathway for X-CGD,. These statements are neither promises nor guarantees, but are subject to a variety of risks and uncertainties, many of which are beyond Orchard’s control, which could cause actual results to differ materially from those contemplated in these forward-looking statements. In particular, the risks and uncertainties include, without limitation: the success, cost, and timing of Orchard’s product development activities and clinical trials, including that prior results, such as safety or durability of effect, observed from prior studies or clinical trials will be replicated or will continue in ongoing or future studies or trials involving Orchard’s product candidates, and Orchard’s ability to obtain and maintain regulatory approval for its product candidates. Orchard undertakes no obligation to publicly update or revise any forward-looking statements, whether as a result of new information, future events or otherwise, except as may be required by law. For additional disclosure regarding these and other risks faced by Orchard, see the disclosure contained in Orchard’s public filings with the Securities and Exchange Commission.
188bet体育滚球联系人
公司联系方式188bet体育滚球
凯蒂·佩恩
果园疗法
+ 1 202-669-6786
此电子邮件地址正受到垃圾邮件程序的保护。您需要启用JavaScript才能查看它。
媒体联系人188bet体育滚球
Allison Blum，Ph.D.
LifeSci公共关系
+ 1 646-627-8383
此电子邮件地址正受到垃圾邮件程序的保护。您需要启用JavaScript才能查看它。
由B3C Group GmbH的Sabine Duntze发布，并通过以下方式分享everonic®