美国波士顿和英国伦敦，2018年10月4日金宝搏官网mgB3C通讯社/ -果园治疗，一家领先的商业级的生物技术公司致力于将患者通过创新的基因治疗罕见疾病的生活，今天宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予优先医药（PRIME）指定到OTL-300，研究性自体体外慢病毒基因疗法用于治疗依赖输血的-地中海贫血(TDBT)，这是最严重的-地中海贫血。
总理计划旨在增加对治疗目标的高未满足需求的地区的发展监管支持。PRIME指定提供增强的互动与EMA既优化发展，加速的应用程序评估。为PRIME被接受，一个研究性治疗必须展示出潜在的治疗优势可用的治疗方案或受益患者无电流疗法。
OTL-300的主要指标是基于临床前和早期临床计划中评估自体移植的数据前体内在TDBT患者，包括在目前10名患者正在进行验证的概念临床试验从名患者采集的数据的基因治疗由圣拉斐尔，马拉松式节目学院为基因治疗进行。截至9月2018，OTL-300已经在总共9例患者进行评估。7名患者有至少12个月的随访，为2018年4月的，在五个观察患者输血频率和量的要求显著减少。此外，三四个儿科患者输血免费，因为约一个月后处理，并在三分之二的成年患者中观察到输液量减少的要求，一个病人输血无过一段九个月。所有患者都活着，在这个临床试验治疗的名患者的安全数据表明OTL-300一般是良好的耐受性。
“我们对TDBT患者早期的临床试验数据，这是在2015年扩大造血干细胞基因治疗的办法，已经在这样的条件，成功为腺苷脱氨酶重症联合免疫缺陷（ADA-SCID）的希望开始鼓励，威斯科特 - 奥尔德里奇综合征（WAS）和异染性脑白质营养不良（MLD）其他疾病与未满足的医疗需求，诸如TDBT，”朱丽安娜说法拉利，研究科学家，谁在圣Raffaele-马拉松式节目学院为基因治疗导致的地中海贫血基因治疗项目。“造血干细胞基因治疗可以提供一个很有前途的替代目前的护理标准为成人和儿童的生活与TDBT。”
TDBT是起因于HBB基因（或β-珠蛋白基因）超过200突变中的一个罕见的遗传性血液病症。TDBT的特点是失败的增长和体重增加，感染，危及生命的贫血，前两年的生活中发生的。唯一的治疗方法是异基因造血干细胞移植携带显著移植相关的发病率和死亡率。多数患者TDBT接受慢性输血由于其症状的严重性和，因此，通常会发展的副作用，如铁过载，这需要额外的铁螯合疗法，导致进一步严重的副作用和生活质量下降。
“我们很高兴EMA批准了OTL-300的主要指标，这是基于一项正在进行的临床试验的初步结果体外慢病毒基因治疗方法来治疗TDBT的基本遗传原因，认真遗传性血液疾病危及生命，”马克说罗瑟拉，果园的总裁兼首席执行官。“PRIME指定让我们有机会与EMA更紧密地参与并有可能加快我们提供受TDBT患者和家属一个创新的新的治疗选择的能力。”
OTL-300是由乌节从GSK在2018年4月收购，源于GSK和医院圣拉斐尔和马拉松式节目基金会之间的合作，开拓，通过他们的联合马拉松式节目学院为基因治疗，在米兰，在2010年这种合作发起的作用led to the development of Strimvelis, the world’s first approved autologous体外基因治疗产品。
关于果园
果园治疗是一个完全集成的商业化阶段的生物技术公司致力于将患者的生命与通过创新的基因治疗严重和危及生命的罕见疾病。
Orchard公司的自体体外基因治疗项目包括Strimvelis，这是欧洲药物管理局批准的第一个自体体外基因治疗项目，用于治疗腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷症(ADA-SCID)。额外的项目主要免疫缺陷,neurometabolic障碍和人包括三个高级registrational研究ADA-SCID,异染性脑白质营养不良(MLD)和Wiskott-Aldrich综合征(是),临床项目x连锁慢性肉芽肿性疾病(X-CGD)和输血依赖beta-thalassemia (TDBT),以及一个广泛的临床前管道。
Orchard公司目前在英国和美国都有办事处包括伦敦、旧金山和波士顿。
关于San Raffaele-Telethon基因治疗研究所(SR-Tiget)
位于意大利米兰的圣拉菲莱-Telethon基因治疗研究所(SR-Tiget)是由圣拉菲莱的奥斯皮戴尔和Fondazione Telethon联合创办的。Fondazione Telethon是意大利一家主要的生物医学慈善机构，其使命是促进生物医学研究以治愈罕见的遗传疾病。SR-Tiget由Luigi Naldini领导，成立于1995年，主要从事基因转移和细胞移植方面的研究，并将其成果转化为基因和细胞治疗不同遗传病的临床应用。
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