果园的第四个罕见的儿童疾病指定为自体体外基因治疗。
美国波士顿和英国伦敦，2018年5月3日/ B3C新闻专线/——金宝搏官网mg果园疗法领先商业阶段公司致力于改变罕见疾病患者的生活通过创新的基因疗法,今天宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已经批准了一种罕见的小儿疾病指定公司的基因治疗候选人otl - 200治疗患者的异染性脑白质营养不良(MLD)。
MLD是一种罕见的、致命的、神经退行性遗传代谢性疾病，由ARSA基因突变引起。在代表大多数MLD患者的晚期婴儿期和青少年期，5年的死亡率估计分别为75%和30%(1)。
美国食品和药物管理局(FDA)授予罕见的儿科疾病指定，用于治疗严重或危及生命的疾病，这些疾病的临床表现在出生到18岁的人群中，包括获得FDA的快速审查和批准程序。罕见儿科疾病指定使该计划有资格获得罕见儿科疾病优先审查券，经OTL-200批准FDA。OTL-200于2018年4月被Orchard公司从GSK公司收购，源于GSK与San Raffaele医院和Telethon基金会的开创性合作，该合作是通过他们在米兰的Telethon联合基因治疗研究所于2010年启动的。这种合作导致了Strimvelis的发展，这是世界上第一个被批准的自体移植体外基因治疗产品。Orchard公司预计从2019年开始向监管部门申请OTL-200的市场授权。
这是FDA授予Orchard公司的第四种罕见的儿童疾病体外基因疗法的候选人，提供了重要的激励，以继续扩大我们的管道”果园总裁兼首席执行官马克·罗塞拉评论道。“MLD是一种毁灭性的疾病，大多数患者在生命的第一个十年都活不了。在临床试验中，OTL-200的早期治疗已经证明可以将认知和运动发育保持在与健康个体相当的水平(2)。我们期待与Telethon / Ospedale San Raffaele合作，尽快为患者提供这种可能改变生活的治疗。”
关于果园
Orchard Therapeutics是全球领先的商业舞台公司，致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。
果园的投资组合自体的体外基因治疗项目已在5个疾病领域的120多名患者中证明了持续的临床效益。这些程序包括Strimvelis，第一个自体体外基因治疗2016年批准的EMA, 3项目先进registrational研究MLD(异染性脑白质营养不良),(Wiskott奥德里奇综合征),ADA-SCID(腺苷脱氨酶重度联合免疫缺陷症),其他临床项目X-CGD (x连锁慢性肉芽肿性疾病)和beta-thalassemia,以及一个广泛的临床前管道。
该公司与世界领先的基因治疗机构合作，包括伦敦大学学院、大奥蒙德街医院、曼彻斯特大学和中央曼彻斯特大学医院、加州大学洛杉矶分校、波士顿儿童医院和Telethon基因治疗研究所/圣拉菲尔奥斯皮代尔。
Orchard是一家私人公司，在英国和美国都有办事处，包括伦敦、旧金山和波士顿。该公司于2017年12月通过B轮融资1.1亿美元，2016年被FierceBiotech评为Fierce 15公司，并获得了加州再生医学研究所(CIRM)的1900万美元资助。
188bet体育滚球联系人
公司联系188bet体育滚球
玛丽·d·华莱士
果园疗法
781-608-3666
这个电子邮件地址正在被保护从垃圾邮件机器人。您需要启用JavaScript才能查看它。
媒体接触188bet体育滚球
埃里森·布卢姆博士。
LifeSci公共关系
+1 516 655 0842
这个电子邮件地址正在被保护从垃圾邮件机器人。您需要启用JavaScript才能查看它。
(1)马哈茂德等。异染性脑白质营养不良:一例晚期婴儿变异体三胞胎并系统复习文献。儿童神经学杂志2010年,DOI:http://doi.org/10.1177/0883073809341669
(2)Sessa等。慢病毒造血干细胞基因治疗早发性异染性脑白质营养不良:一项非随机、开放标记的1/2期试验的特别分析。《柳叶刀》2016年,DOI:http://dx.doi.org/10.1016/s0140 - 6736 (16) 30374 - 910.1016 / s0140 - 6736 (16) 30374 - 9