果园第四种罕见儿科疾病命名为自体体外基因治疗。
2018年5月3日，美国波士顿和英国伦敦/ B3C新闻专线/——金宝搏官网mg果园疗法领先商业阶段公司致力于改变罕见疾病患者的生活通过创新的基因疗法,今天宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已经批准了一种罕见的小儿疾病指定公司的基因治疗候选人otl - 200治疗患者的异染性脑白质营养不良(MLD)。
MLD是一种罕见、致命、神经退行性、遗传性代谢性疾病，由ARSA基因突变引起。在晚期婴幼儿和青少年型MLD患者中，估计5年死亡率分别为75%和30%(1)。
美国食品和药物管理局(FDA)为那些在出生到18岁之间出现严重或危及生命的疾病授予罕见儿科疾病的命名，包括获得FDA的快速审查和批准程序。罕见儿科疾病的指定使该项目有资格获得FDA批准OTL-200的罕见儿科疾病优先审查凭证。Orchard于2018年4月从GSK手中收购了OTL-200，它源自GSK与San Raffaele医院和Telethon基金会之间的开创性合作，通过2010年在米兰成立的Telethon基因治疗研究所。这种合作导致了Strimvelis的发展，这是世界上第一个被批准的自体移植体外基因治疗产品。Orchard预计从2019年开始向监管部门申请OTL-200市场授权。
这是美国食品和药物管理局授予的第四种奥查德自体基因的罕见儿科疾病体外基因疗法候选，为继续扩大我们的产品线提供了重大激励。”Orchard公司的总裁兼首席执行官Mark Rothera说。“MLD是一种毁灭性的疾病，大多数患者在生命的头10年都不能存活。在临床试验中，OTL-200的早期治疗已经证明，它能将认知能力和运动能力的发展保持在与健康人相当的水平(2)。我们期待与Telethon / Ospedale San Raffaele合作，尽快将这种可能改变患者生活的疗法带给患者。”
关于果园
Orchard Therapeutics是全球领先的全整合商业阶段公司，致力于通过创新基因疗法改变罕见疾病患者的生活。
果园的投资组合自体的体外基因治疗项目已在五个病区的120多名患者中证明了持续的临床效益。这些程序包括第一个自体程序Strimvelis体外基因治疗2016年批准的EMA, 3项目先进registrational研究MLD(异染性脑白质营养不良),(Wiskott奥德里奇综合征),ADA-SCID(腺苷脱氨酶重度联合免疫缺陷症),其他临床项目X-CGD (x连锁慢性肉芽肿性疾病)和beta-thalassemia,以及一个广泛的临床前管道。
该公司与世界领先的基因治疗机构合作，包括伦敦大学学院、大奥蒙德街医院、曼彻斯特大学和曼彻斯特大学中心医院、加州大学洛杉矶分校、波士顿儿童医院和Telethon基因治疗研究所/Ospedale San Raffaele。
Orchard是一家私人公司，在英国和美国设有办事处，包括伦敦、旧金山和波士顿。2017年12月，该公司在B轮融资1.1亿美元，2016年被FierceBiotech公司命名为Fierce 15公司，并获得了加州再生医学研究所(CIRM) 1900万美元的资助。
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(1)马哈茂德等。异染性脑白质营养不良:一例三胞胎晚期变异及文献复习。儿童神经病学杂志2010年,DOI:http://doi.org/10.1177/0883073809341669
(2)Sessa等。慢病毒造血干细胞基因治疗在早期发作的异染性脑白质退化症：一个非随机，开放标签的即席分析，阶段1/2试验。《柳叶刀》2016年,DOI:http://dx.doi.org/10.1016/s0140 - 6736 (16) 30374 - 910.1016 / s0140 - 6736 (16) 30374 - 9