2018年4月24日，美国波士顿和英国伦敦/ B3C新闻专线/——金宝搏官网mg果园疗法这家领先的商业和临床阶段的公司致力于通过创新的基因疗法来改变罕见疾病患者的生活。
新的波士顿办公室建立在公司在伦敦、福斯特城和加州门洛帕克的基础上。Orchard的波士顿办公室将成为公司商业运作的中心，以及几个关键的财务和行政职能，以支持快速扩张的全球组织。
“我们波士顿办事处的开业代表着Orchard Therapeutics公司成长和全球扩张的一个重要里程碑。”Orchard公司的总裁兼首席执行官Mark Rothera说。“我们期待加入波士顿、剑桥和周边地区蓬勃发展的生物技术和学术社区。该地区拥有丰富的人才资源，具备互补的能力，帮助我们实现成为一家全面整合的全球公司的愿景，改变罕见疾病患者的生活。”
果园的投资组合自体的体外基因治疗项目已经在5个疾病地区的120多名患者中证明了持续的临床效益(2 - 17年)。这些程序包括第一个自体程序Strimvelis体外基因治疗2016年批准的EMA, 3项目先进registrational研究MLD(异染性脑白质营养不良),(Wiskott奥德里奇综合征),ADA-SCID(腺苷脱氨酶重度联合免疫缺陷症),其他临床项目X-CGD (x连锁慢性肉芽肿性疾病)和beta-thalassemia,以及一个广泛的临床前管道。
该公司最先进的ADA-SCID候选产品OTL-101有望在2018年向FDA申请BLA(生物许可申请)。
关于果园
Orchard Therapeutics是一家全球领先的商业和临床全面整合的公司，致力于通过创新的基因疗法改变罕见疾病患者的生活。
果园的自种组合体外基因治疗项目已在五个病区的120多名患者中证明了持续的临床效益。这些程序包括第一个自体程序Strimvelis体外基因治疗通过教育津贴2016年3项目先进registrational研究MLD(异染性脑白质营养不良),(Wiskott奥德里奇综合征),ADA-SCID(腺苷脱氨酶重度联合免疫缺陷症),其他临床项目X-CGD (x连锁慢性肉芽肿性疾病)和beta-thalassemia,以及一个广泛的临床前管道。
该公司与世界领先的基因治疗机构合作，包括伦敦大学学院、大奥蒙德街医院、曼彻斯特大学和曼彻斯特大学中心医院、加州大学洛杉矶分校、波士顿儿童医院和Telethon基因治疗研究所/Ospedale San Raffaele。
Orchard是一家私人公司，在英国和美国设有办事处，包括伦敦、旧金山和波士顿。2017年12月，该公司在B轮融资1.1亿美元，2016年被FierceBiotech公司命名为Fierce 15公司，并获得了加州再生医学研究所(CIRM) 1900万美元的资助。
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