果园治疗任命哈里Malech博士科学顾问委员会

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英国伦敦,2018年2月5日/美通社B3C / -金宝搏官网mg果园治疗,临床阶段的生物技术公司,致力于通过创新的基因疗法转化的病人罕见疾病的生活,今天宣布哈里Malech,医学博士的任命,其科学顾问委员会(SAB)。Malech博士将有助于他的时间和专业知识名誉上。

Malech博士是初级免疫缺陷(PID)来治疗和基因治疗全球公认的专家。Malech博士是临床免疫学和微生物学(LCIM)和遗传免疫科(GIS)在国家过敏和传染病研究所(NIAID),美国国立卫生研究院的一部分首席的实验室(NIH目前副总),他领导的研究和基因治疗的临床开发和造血干细胞移植的方法。

Malech博士获得医学学位,在纽黑文,康涅狄格州耶鲁大学。在完成传染病他的临床研究金,培训结束后,他留在耶鲁大学担任助理,然后副教授直到1986年。1986年,Malech博士加入了美国国立卫生研究院的在NIAID资深研究员。

“哈利Malech是在该领域的领先调查离体基因治疗和他的经验和指导,是非常宝贵的果园不断增长的主要免疫缺陷,包括慢性肉芽肿病(CGD)和重症联合免疫缺陷(SCID)的药品的管道,”鲍比说加斯帕教授,果园的首席科学官。“在他在美国国立卫生研究院工作,他领导的基因治疗CGD的开创性试验,并继续工作,对本病和其他条件,如X连锁SCID。哈利是在免疫治疗和基因治疗社区和基因的美国社会和细胞治疗(ASGCT)的前任主席的领导者。我们很高兴能有哈利在船上。”

马克·路德,果园的CEO评论道,“我们很高兴与Malech博士的任命我们的科学顾问委员会。他同时在科学和治疗原发性免疫缺陷的专业知识,将提供巨大的价值我们的团队,我们将扩大我们潜在的变革药品的管道中的高未满足需求的地区“。


关于果园治疗
果园疗法是一家私人持股的临床阶段的生物技术公司,致力于开发创新的基因治疗转化的病人罕见和威胁生命的疾病的生活。果园,总部设在英国和美国,已经与基因疗法的世界领导人,包括英国伦敦大学学院,大奥蒙德街医院,曼彻斯特大学和中央曼彻斯特大学医院,加州洛杉矶大学和波士顿儿童医院合作。果园日益增长的自体管道离体对于罕见的免疫缺陷和代谢紊乱慢病毒基因治疗方案包括已经用于治疗罕见遗传性疾病提供治疗的变革临床后期阶段的程序。2016年公司被评为了激烈的15公司通过激烈的生物技术,并从再生医学的加州理工学院(CIRM)获得了$ 19日万美元的赠款,以提高他们的自体离体慢病毒基因治疗ADA-SCID。2017年,果园中的B系列资金,以进一步发展其在平行提升制造能力管道的募集$ 110百万。

关于X-CGD
X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)是主要影响男孩原发性免疫缺陷。X-CGD占CGD患者人群的三分之二,约1 000名活产的估计发病和世界各地的成千上万的患者普遍存在的人口。所述潜在缺陷在于,作为构成NADPH氧化酶复合物的一个重要部分(催化亚基;亚基gp91-PHOX蛋白)的基因。患者患这种病很容易受到严重的细菌和真菌感染和过度的炎症任何器官特点是肉芽肿形成,例如危及生命,胃肠道和泌尿生殖道。感染和炎症导致的反复发作严重降低预期寿命。


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