2017年12月15日，英国伦敦和法国埃夫里金宝搏官网mg果园治疗一家致力于通过创新基因疗法改变罕见疾病患者生活的临床阶段生物技术公司(Orchard)今天宣布与Genethon结成战略联盟，开发针对x连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)的基因疗法。Genethon是一个非营利性的研究和开发组织，其使命是为孤儿遗传疾病开发从研究到临床验证的基因疗法。
x连锁CGD是一种主要由x染色体突变引起的免疫缺陷，主要影响男孩。患有这种疾病的病人容易受到严重的威胁生命的细菌和真菌感染和过度炎症，其特征是在任何器官，例如胃肠道和泌尿生殖道，形成肉芽肿。反复发作的感染和炎症严重降低了患者的预期寿命和生活质量。
根据协议条款,果园取得独家许可Genethon选项相关的权利和技术G1XCGD慢病毒载体,包括权利Genethon支持的数据生成在正在进行的临床试验在美国和欧洲的安全性和有效性评估CD34 +自体干细胞转导X-CGD G1XCGD治疗。该项目已经在欧洲获得了罕见病药物指定，该试验由欧洲委员会FP7健康计划通过Net4CGD合作项目支持。作为协议的一部分，由Genethon、AFM-Telethon和BPI-France (Banque Publique d’investissement)的Societes de Projets Industriels(“SPI”)创建的基因和细胞治疗产业平台Yposkesi将为Orchard生产大量G1XCGD慢病毒批次。
阿德里安·思拉舍，儿科免疫学教授，伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所维康基金会首席研究员，儿科教授唐纳德·科恩;微生物学、免疫学和分子遗传学(MIMG);也是加州大学洛杉矶分校再生医学和干细胞研究中心Eli and Edythe Broad center的成员, principal investigators of the ongoing trials respectively in the UK and in the US, and Orchard’s Scientific Advisory Board members commented: "We are very encouraged by the results we have seen in the first subjects of the study. For the first time, we are seeing persistence of gene-corrected neutrophils at very good therapeutic levels allowing resolution of ongoing infections but without clonal events. This is a very exciting result."
Orchard公司总裁兼首席执行官Mark Rothera说:“这与Généthon联盟扩大我们在初级免疫缺陷足迹。它增加了一个重要的第二临床分期程序我们引线程序OTL-101在ADA-SCID（腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷），这是目前在预注册阶段。我们期待着与Généthon和YposKesi工作，很高兴能有急需的患者益处这一联盟将提供。”188bet体育投注育
“作为一个由患者协会创建的研发组织，我们的目标是确保我们开发的创新药物能够提供给患者。”我们很高兴与Orchard公司合作，继续开发这个项目，在等待结果的时候，这个项目可能会进入市场，从而为那些受到这种威胁生命的疾病影响的病人提供治疗。Genethon的首席执行官弗雷德里克·利瓦评论道。
关于果园疗法。
Orchard Therapeutics是一家私人控股的临床阶段生物技术公司，总部位于英国伦敦和加州福斯特市。Orchard公司致力于通过创新的基因疗法改变罕见疾病患者的生活。Orchard与一些世界领先的基因188体育手机版治疗中心合作，包括伦敦大学学院，大奥蒙德街儿童医院NHS基金会信托，曼彻斯特大学和中央曼彻斯特大学医院NHS基金会信托，加州大学洛杉矶分校和波士顿儿童医院。2016年，该公司被美国威猛生物科技公司(Fierce Biotech)评为美国威猛公司(Fierce 15)。此外，Orchard和UCLA在2016年从加利福尼亚再生医学研究所(CIRM)获得了1900万美元的拨款，用于促进自体干细胞的发展体外慢病毒基因治疗在ADA-SCID中的应用。
关于Généthon
创建由AFM-马拉松式节目，法国肌肉萎缩症协会，Généthon，位于艾薇，法国，是一个非营利性的R＆d组织，致力于基因疗法的发展，为孤儿遗传性疾病，从研究到临床验证。Généthon，是专业从事基因治疗药物的发现和开发，并有在临床，临床前多个正在进行的方案和研究阶段带领单独或与神经肌肉，血液，免疫系统，肝脏和眼睛疾病对外学术或生物技术合作伙伴的合作关系。188体育手机版
关于X-CGD
慢性肉芽肿病是一种主要影响男孩的主要免疫缺陷。X-CGD占CGD患者总数的三分之二，估计发病率约为每10万活产婴儿中有1例，全世界共有数千名患者。潜在的缺陷在于组成nadph -氧化酶复合物关键部分的基因(催化亚基;gp91-phox蛋白质)。患有这种疾病的病人容易受到严重的威胁生命的细菌和真菌感染和过度炎症，其特征是在任何器官，例如胃肠道和泌尿生殖道，形成肉芽肿。反复发作的感染和炎症严重降低了个体的预期寿命。
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