Orchard Therapeutics和Genethon宣布基因治疗联盟在x连锁慢性肉芽肿病

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英国伦敦,法国埃夫里,2017年12月15日/ B3C新闻专线/——金宝搏官网mg果园疗法致力于通过创新基因疗法改变罕见疾病患者生活的临床阶段生物技术公司Orchard今天宣布与Genethon结成战略联盟,开发x连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)的基因疗法。Genethon是一个非营利性研究和发展组织,其使命是从研究到临床验证为孤儿基因疾病开发基因疗法。

x -连锁CGD是一种由x染色体突变引起的原发性免疫缺陷,主要影响男孩。这种疾病的患者容易受到严重的威胁生命的细菌和真菌感染,以及在任何器官如胃肠道和泌尿生殖道形成肉芽肿的过度炎症。反复发作的感染和炎症严重降低了患者的预期寿命和生活质量。

根据协议条款,果园取得独家许可Genethon选项相关的权利和技术G1XCGD慢病毒载体,包括权利Genethon支持的数据生成在正在进行的临床试验在美国和欧洲的安全性和有效性评估CD34 +自体干细胞转导X-CGD G1XCGD治疗。该项目已经在欧洲获得了孤儿药的指定,该试验得到了欧洲委员会FP7健康计划通过Net4CGD合作项目的支持。作为协议的一部分,由Genethon、AFM-Telethon和BPI-France (Banque Publique d 'Investissement)创建的基因和细胞治疗产业平台Yposkesi将为Orchard生产一批G1XCGD慢病毒批次。

阿德里安·思拉舍儿科免疫学教授、伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所维康信托基金首席研究员和唐纳德·科恩儿科学系教授;微生物学、免疫学和分子遗传学(MIMG);也是加州大学洛杉矶分校再生医学和干细胞研究中心的成员奥查德的科学顾问委员会成员评论说:“在第一批研究对象身上看到的结果让我们深受鼓舞。第一次,我们看到基因校正的中性粒细胞在非常好的治疗水平上持续存在,允许解决正在进行的感染,但没有克隆事件。这是一个非常令人兴奋的结果。”

Orchard的总裁兼首席执行官Mark Rothera说:“与Genethon的联盟拓宽了我们在原发性免疫缺陷方面的足迹。它增加了我们在ADA-SCID (adenosine deaminase severe combined immunodeficiency, adosine deaminase severe combined immunodeficiency, ad - scid)的先导项目OTL-101重要的第二临床阶段项目,目前该项目正处于预注册阶段。我们期待与Genethon和YposKesi合作,并对这个联盟将带来的患者急需的利益感到兴奋。”188bet体育投注育

“作为一个由患者协会创建的研发机构,我们的目标是确保患者能够获得我们开发的创新药物。我们很高兴能与Orchard合作,继续这项计划的发展。这项计划可能会获得市场批准,从而为这种危及生命的疾病的患者提供治疗。”Genethon首席执行官弗雷德里克•雷维评论道。


关于果园疗法。
Orchard Therapeutics是一家私营的临床阶段生物技术公司,总部设在英国伦敦和加州福斯特市。Orchard致力于通过创新的基因疗法来改变罕见疾病患者的生活。Orchard与一些世界领先的基因188体育手机版治疗中心合作,包括伦敦大学学院、大奥蒙德街儿童医院NHS基金会信托、曼彻斯特大学和曼彻斯特大学中央医院NHS基金会信托、加州大学洛杉矶分校和波士顿儿童医院。2016年,该公司被Fierce Biotech公司评为Fierce 15公司。此外,Orchard和UCLA在2016年获得了来自加州再生医学研究所(CIRM) 1900万美元的资助,以推进自体移植的发展体外慢病毒基因治疗在ADA-SCID中的应用。

关于Genethon
由AFM-Telethon创建的法国肌肉萎缩症协会,Genethon,位于法国埃夫里,是一个非营利性研发组织,致力于开发孤儿基因疾病的基因治疗,从研究到临床验证。Genethon专门从事基因治疗药物的发现和开发,在临床、临床前和研究阶段有多个正在进行的项目,单独或与外部学术或生物技术伙伴合作,针对神经肌肉、血液、免疫系统、肝脏和眼病。188体育手机版

关于X-CGD
x连锁慢性肉芽肿病是一种主要影响男孩的原发性免疫缺陷。X-CGD患者占CGD患者总数的三分之二,据估计发病率约为10万分之一,在世界范围内为数千例。潜在的缺陷在于nadph -氧化酶复合物(催化亚基;gp91-phox蛋白质)。这种疾病的患者容易受到严重的威胁生命的细菌和真菌感染,以及在任何器官如胃肠道和泌尿生殖道形成肉芽肿的过度炎症。反复发作的感染和炎症严重减少了个人的预期寿命。


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