伦敦及曼彻斯特，英国，2017年11月27日/美通社B3C / -金宝搏官网mg果园治疗有限公司（“果园”），临床阶段的生物技术公司，致力于转化的患者通过创新的基因治疗罕见疾病的生活，今天宣布它已经收购了独家授权开发基于慢病毒的自体离体基因治疗乙Sanfilippo综合症类型（或MPS-IIIB）从英国曼彻斯特大学。
该技术在布赖恩教授更大的实验室开发，并在最近发表在杂志脑，包括使用的高滴度慢病毒载体带动的密码子优化的表达α-N-乙酰氨基葡（NAGLU具体髓细胞CD11b启动子（LV.CD11b.NAGLU）的控制下）基因。
MPS-IIIB是一种由基因突变罕见的遗传性神经退行性溶酶体贮积病NAGLU基因。这种疾病会影响孩子们早在2岁的时候，会导致严重的，并迅速进行性脑疾病和神经系统症状。目前对MPS-IIIB没有有效的治疗选择。
该程序在MPS-IIIB补充了MPS-IIIA果园，曼彻斯特大学和曼彻斯特大学NHS信托基金会之间的现有合作计划。自体离体慢病毒造血干细胞的基因治疗是通过造血干细胞的亚群在中枢神经系统中的植入预期正确神经系统表现，从而提供整个大脑超常和广泛酶表达。在这两种MPS-IIIA和MPS-IIIB，临床前研究产生了令人鼓舞的结果显示在大脑和外周器官硫酸乙酰肝素水平，以及神经系统疾病校正的正常化。
博士耶稣加西亚 - 塞戈维亚，果园的副总裁临床发展，中枢神经系统和代谢紊乱指出：“MPS-IIIB的纳入我们的发展管道是我们的神经代谢专营权，这是目前专注于自身发展的巩固显著的里程碑离体造血干细胞基因治疗的孩子从MPS-IIIA痛苦。我们正在把能够解决孩子从这些破坏性条件”遭受高满足医疗需求的有效治疗的可能性非常兴奋。
布莱恩教授更大，细胞的教授和基因治疗在生物学，医学与健康学院，曼彻斯特大学的评论：“这是令人难以置信的令人兴奋的为我们工作，我们信赖的合作伙伴果园疗法，再翻译自体离体已经证明在MPS-IIIB的临床前小鼠模型进入临床开发和放大”功效的基因治疗。
安德烈Spezzi博士，果园的首席医疗官说：“MPS-IIIA和MPS-IIIB是毁灭性的疾病。果园和它的合作伙伴积极性都很高，开发基因疗法来解决这些障碍的根本原因，并会不懈努力，以使治疗尽快提供给患者。现在我们正在集中我们所有的完成，使临床研究的MPS-IIIA朝着在2018年底在MPS-IIIB开始，此后”所需的临床前的活动力度。
乌节路的自体发展管道离体基因疗法包括用于原发性免疫缺陷新颖的治疗，和遗传性代谢紊乱，包括其它未公开的早期和晚期阶段的程序。
关于MPS-IIIA（粘多糖贮积病型IIIA或Sanfilippo综合症类型A）
MPS-IIIA是一种由基因突变罕见的神经退行性溶酶体贮积病sulfoglycosamine sulfohydrolase（SGSH）基因。有没有有效的治疗MPS-IIIA日期。这种疾病会影响在生命早期儿童造成认知和行为功能进行性下降和运动功能随后下降。这导致了严重的老年痴呆症和过早死亡，一般在十几岁或二十出头。果园的自体离体基因治疗MPS-IIIA，OTL-201，是由欧洲药品管理局（EMA）和美国FDA授予孤儿药物名称。
关于MPS-IIIB（粘多糖贮积病型IIIB或Sanfilippo综合症类型B）
MPS-IIIB是一种由基因突变严重的常染色体隐性遗传性疾病NAGLU基因。受影响的儿童表现出发育延迟2〜3岁之间的最初迹象，并且患有严重的中枢神经系统退行性变苦，有进行性认知障碍和行为问题，以及更为减弱躯体症状。预期寿命为15 - 20年。目前没有批准用于MPS-IIIB型治疗。
教授更大的自体发布离体利用特定髓细胞CD11b启动子（LV.CD11b.NAGLU）在轴颈脑慢病毒的基因治疗可以在DOI 10.1093 /脑/ awx311下找到;https://academic.oup.com/brain/article-lookup/doi/10.1093/brain/awx311
关于曼彻斯特ManchesterUniversity大学
曼彻斯特大学，著名的罗素集团成员之一，是英国最大的单点的大学，38600名学生和世界名校的研究生就业中始终排名。
大学也是全国重要的科研机构，名列第五在英国的研究力量“（REF 2014）的条款之一。世界一流的研究是在一组不同的领域，包括癌症，先进的材料进行，应对全球不平等，能源和工业生物技术。
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它是英国唯一的大学要有自己的核心战略目标之间的社会责任，与工作人员和学生都致力于使世界各地的社区带来积极的影响。
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关于果园治疗有限公司
果园治疗是总部设在英国伦敦，并在美国加利福尼亚州一家私人持股的临床阶段的生物技术公司。果园致力于通过创新的基因疗法转化的病人罕见疾病的生活。Orchard works in partnership with some of the world's leading centres in gene therapy, including University College London, Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust, the University of Manchester and Manchester University NHS Foundation Trust, the University of California Los Angeles and Boston Children’s Hospital. In 2016 the company was named a Fierce 15 Company by Fierce Biotech. Also, Orchard and UCLA were awarded a $19 million grant from the California Institute of Regenerative Medicine (CIRM) in 2016 to advance the development of autologous离体慢病毒基因治疗ADA-SCID。欲了解更多信息，请访问：www.orchard-tx.com
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西尔维Blanchier富兰克林
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