莱顿，荷兰，2月10日，2021年2月10日/ B3C Newswire / -金宝搏官网mgvico治疗方法, a Leiden, the Netherlands, based biotech company focusing on the development of RNA modulating therapies for rare neurological disorders, today announced that the European Commission (EC) has granted orphan drug designation for VO659, Vico’s investigational antisense oligonucleotide therapy for the treatment of Spinocerebellar Ataxia (SCA). The orphan designation was based on a positive opinion from the European Medicines Agency (EMA) Committee for Orphan Medicinal Products (COMP). Vico previously received orphan drug designation for VO659 in Huntington Disease.
“Spinocerebellar Ataxias构成了所谓的聚谷氨酰胺疾病，衰弱和进行性疾病的大部分，导致流动性，演讲和患有这种情况患者的多个日常活动的显着损害。到目前为止，没有治疗可以停止这些疾病的进展，“Rupert Sandbrink M.D.Ph.D.，Vico首席医务官。
“我们的研究RNA调节治疗旨在降低导致这些神经变性疾病的突变蛋白水平。我们很高兴收到孤儿药物指定，这识别出与纺织术竞技症的患者的未满足的医疗需求以及我们方法的潜力。“
有资格的孤儿药物指定是药物和生物学，用于安全有效的治疗，诊断或预防欧盟10,000名患者中少于5岁的稀有疾病或影响。孤儿药物指定为发展公司提供某些福利，包括临床议定书协助，减少监管审批后的监管费，研究拨款和10年的市场独家。188bet体育投注育
关于SCA.
Spinocerebellar Ataxia（SCA）是一群罕见的养殖遗传紊乱，影响小脑，脑干和脊髓。已识别到迄今为止（SCA1-SCA36）的30多种SCA，并且最常见的SCAS（类型1,2,3,6和7）是由编码细长聚谷氨酰胺（PolyQ）延伸的翻译CAG三核苷酸重复膨胀引起的在各自的疾病蛋白中。细长多元拉伸的存在通过主要的功能性机制赋予所得蛋白质的致病性质，从而导致不同SCA类型之间不同的特异性神经元群的变性。对于SCA1和SCA3疾病表现，包括步态，姿势和四肢，讨厌和动血管异常的共济失调。迄今为止，没有疾病改性疗法。
关于VO659.
Vico的铅反义寡核苷酸产物VO659设计用于抑制突变蛋白和缓慢或停止疾病进展。Vico方法的主要优势是对不同PolyQ疾病的广泛适用性和相对于普通PolyQ蛋白的突变体的优先减少。
关于vico治疗方法
Vico Therapeutics是荷兰莱顿，基于Biotech公司，专注于RNA调节珍稀神经系统疾病的RNA调节疗法。Vico的反义寡核苷酸平台（AON）专注于不同形式的纺丝大脑脑共济失调（SCA）和亨廷顿疾病（HD）。其早期发现RNA编辑平台针对Rett综合征。
Vico成立于2019年，由高度经验丰富的企业家Luc Dochez和Josh Mandel-Brehm和经验丰富的科学家Judith Van Deueskom博士和Gail Mandel博士，具有强大的学术声誉和巨大的行业经验。Vico于6月2020年6月融资了筹资，由生命科学合作伙伴（LSP），由Kurma Partners联合领导，并由Pontifax，Droia遗传疾病，Polaris Partner188体育手机版s和Pureos Bioventures和Idinvest Partners支持。
188bet体育滚球联系人
Vico Therapeutics B.V.
Gertjan Bartlema.
首席商务官员
+31（0）71 203 68 31
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www.vicotx.com.
Lifespring Life Sciences通信，阿姆斯特丹，荷兰
莱昂Melens.
+31 6 538 16 427
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