荷兰莱顿，2021年2月10日/B3C新闻专线/--金宝搏官网mg维柯疗法，一家总部位于荷兰莱顿的生物技术公司，专注于开发罕见神经疾病的RNA调节疗法，今天宣布，欧盟委员会（EC）已授予Vico用于治疗脊髓小脑共济失调（SCA）的研究性反义寡核苷酸疗法VO659孤儿药名。孤儿指定基于欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）的积极意见。维科此前曾因亨廷顿病的VO659而被指定为孤儿药。
“脊髓小脑共济失调在所谓的多聚谷氨酰胺紊乱、衰弱性疾病和进行性疾病中占很大一部分，导致患有这种疾病的患者的活动能力、言语和多种其他日常活动能力严重受损。到目前为止，还没有任何治疗方法可以阻止这些疾病的进展。”维科首席医疗官鲁珀特·桑德林克医学博士说.
“我们的研究性RNA调节疗法旨在降低导致这些神经退行性疾病的突变蛋白水平。我们很高兴获得孤儿药物指定，该药物承认脊髓小脑共济失调患者未得到满足的医疗需求，以及我们方法的潜力。”
符合孤儿药物指定资格的药物和生物制剂旨在安全有效地治疗、诊断或预防罕见疾病或欧盟10000名患者中影响不到5名的疾病。孤儿药指定给开发公司带来了某些好处，包括临床方案援助、降低监管费用、研究补助金和监管批准后10年的市场独占性。188bet体育投注育
关于SCA
脊髓小脑共济失调（SCA）是一组罕见的进行性遗传性疾病，影响小脑、脑干和脊髓。迄今为止，已鉴定出30多种类型的SCA（SCA1–SCA36），最常见的SCA（类型1、2、3、6和7）是由翻译的CAG三核苷酸重复扩增引起的，编码各自疾病蛋白质中的拉长聚谷氨酰胺（polyQ）延伸。延长的polyQ伸展通过显性功能获得机制赋予产生的蛋白质致病特性，导致不同SCA类型之间不同的特定神经元亚群退化。对于SCA1和SCA3，疾病表现包括步态、姿势和肢体共济失调、构音障碍和动眼神经异常。到目前为止，还没有改变疾病的疗法。
关于VO659
VICO的主要反义寡核苷酸产品VO659被设计用于抑制突变蛋白和减缓或阻止疾病进展。Vico方法的一个主要优点是广泛适用于不同的polyQ疾病，并且相对于正常polyQ蛋白，突变体优先减少。
关于维柯疗法
Vico Therapeutics是一家总部位于荷兰莱顿的生物技术公司，专注于为罕见的严重神经系统疾病开发RNA调节疗法。Vico的反义寡核苷酸平台（AON）专注于不同形式的脊髓小脑共济失调（SCA）和亨廷顿病（HD）。其早期发现RNA编辑平台是针对RETT综合征的。
Vico于2019年由经验丰富的企业家Luc Dochez和Josh Mandel Brehm以及经验丰富的科学家Judith van Deutekom博士和Gail Mandel博士创建，他们拥有强大的学术声誉和丰富的行业经验。Vico于2020年6月完成了一项2700万欧元的a系列融资，该融资由生命科学合作伙伴（LSP）牵头，Kurma合作伙伴共同牵头，Pontifax、Droia Genetic Disease、Polaris合作伙伴、Pureos Biovents和Idinvest合作伙伴提供支持。188体育手机版
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维柯治疗学。
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