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伍斯特，弥撒。，美国和慕尼黑，德国，11月23日，2020年11月23日/ B3C新闻版/ -金宝搏官网mgMustang Bio，Inc。米纳瑞斯再生医学有限公司(“Minaris”), a leading contract development and manufacturing service provider for the cell and gene therapy industry, today announced that they have signed an agreement to enable technology transfer and GMP clinical manufacturing of Mustang’s MB-107 lentiviral gene therapy program for the treatment of X-linked severe combined immunodeficiency (“XSCID”), also known as bubble boy disease, in Europe.
根据协议的条款，Minaris将对制造和分析过程进行技术转让，以及他们对欧洲监管环境的通过，在德国奥特布伦恩州奥塔布伦纳的遗址上兼职的药品制造的GMP标准的制造。在欧洲提供临床试验的目标。
“我们期待与Mustang建立富有成效和成功的伙伴关系，届时Minaris将能够利用我们在自体基188体育手机版因疗法临床和商业制造方面的丰富经验，为他们提供支持。”Minaris总经理Dusan Kosijer说。“我们渴望与野马在斗争中与野蛮人一起工作。”
“与Minaris的协议是支持我们将MB-107关键临床试验扩展到欧洲的重要一步。”Manuel Litchman表示，M.D.，野马总裁兼首席执行官。“我们期待与Minaris合作，扩大我们的地理足迹，并将这种潜在的挽救生命的疗法带到国际上有需要的XSCID患者。”
MB-107目前正在St. Jude儿童研究医院、UCSF Benioff儿童医院和西雅图儿童医院对2岁以下新诊断婴儿进行XSCID的1/2期临床试验评估。Mustang向FDA提交了一项实验性新药申请(IND)，以启动一项关键的多中心2期临床试验，在同一患者群体中进行MB-107。该试验预计将纳入10名患者，以及目前由St. Jude领导的多中心试验纳入的15名患者，将与25名匹配的接受造血干细胞移植的历史对照患者进行比较。主要疗效终点将是无事件生存。这项试验预计很快就会开始。Mustang的目标是在2022年下半年获得这项试验的收入数据。
FDA批准MB-107用于治疗新生儿XSCID的罕见儿科疾病、孤儿药物和再生医学高级治疗指定。
关于x -连锁严重联合免疫缺陷(“XSCID”)
x连锁的严重联合免疫缺陷是一种罕见的遗传疾病，大约每225,000个新生儿中就会发生一例。它的特征是关键免疫细胞的功能缺失或缺乏，导致严重的免疫系统受损，如果不治疗，一岁时死亡。XSCID患者没有t细胞或自然杀伤细胞。虽然他们的b细胞数量正常，但却没有功能。因此，XSCID患者通常在生命早期受到严重的细菌、病毒或真菌感染，并经常出现肺间质疾病、慢性腹泻和发育不良。
导致Xscid的特异性遗传障碍是对常见的γ链（“γc”）的基因编码的突变，该蛋白质是至少六个白细胞介素的受体共用。这些白细胞介素及其受体对于免疫细胞的开发和分化至关重要。编码γC的基因被称为IL-2受体γ或IL 2RG。因为IL2RG位于X染色体上，因此XSCID以X连接的隐性模式继承，导致几乎所有患者都是男性。
关于野马生物
Mustang Bio，Inc。是一家临床阶段的生物制药公司，专注于将当今在细胞和基因疗法中转化为血液学癌症，实体肿瘤和稀有遗传疾病的潜在治疗的医学突破。Mustang旨在通过许可或以其他方式获得所有权利息来获得这些技术的权利，以资助研发，并倾向或将技术带到市场。野马与顶级医疗机构合作，推进嵌合抗原受体T细胞（CAR T）疗法的跨越多种癌症的疗法，以及XScid的慢病毒基因治疗。Mustang根据“1934年的”证券交易法“注册，如修订，并与美国证券交易委员会（”SEC“）定期报告。野马由堡垒Biotech，Inc。（纳斯达克：FBIO）创立。
关于Minaris再生医学
米纳瑞斯再生医学是一家全球合同开发和制造组织(CDMO)的细胞和基因治疗。我们为客户提供高价值的临床和商业生产服务、开发解决方案和技术。我们是该领域的先驱，拥有超过20年的经验，提供卓越的质量和可靠性。我们在美国、欧洲和亚洲的设施允许我们为全世界的患者提供改变生活的治疗。Minaris再生医学是日本昭和电工材料有限公司的全资子公司。
前瞻性观察语句
本新闻稿可在1933年“证券法”第27A条的含义中包含“前瞻性陈述”，以及1934年“证券交易所的第21E条”，每条修订。此类陈述包括但不限于与我们的增长战略和产品开发计划以及任何不是历史事实的陈述有关的任何陈述。前瞻性陈述是基于管理层目前的预期，并且受风险和不确定性，可能会对我们的业务，运营结果，财务状况和股票价值产生负面影响。可能导致实际结果与目前预期的实际结果不同的因素包括：与我们的增长战略有关的风险;我们获得，执行，履行和维持融资和战略协定和关系的能力;有关研发活动的结果有关的风险;与开始和完成临床试验的时间有关的风险;与临床前和临床测试有关的不确定性;我们对第三方供应商的依赖;我们吸引，整合和留住关键人员的能力; the early stage of products under development; our need for substantial additional funds; government regulation; patent and intellectual property matters; competition; as well as other risks described in our SEC filings. We expressly disclaim any obligation or undertaking to release publicly any updates or revisions to any forward-looking statements contained herein to reflect any change in our expectations or any changes in events, conditions or circumstances on which any such statement is based, except as required by law, and we claim the protection of the safe harbor for forward-looking statements contained in the Private Securities Litigation Reform Act of 1995.
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关键词:人类;基因治疗;x -连锁联合免疫缺陷病;重度联合免疫缺陷症;免疫缺陷综合症;慢病毒;技术转让;实验性新药申请;再生医学;Agammaglobulinemia; Adenosine Deaminase; Hematopoietic Stem Cell Transplantation; Biological Products; Europe; USA; Industry
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