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伍斯特，弥撒。，美国和慕尼黑，德国，11月23日，2020年11月23日/ B3C新闻版/ -金宝搏官网mgMustang Bio，Inc。Minaris Regeneratived Medicine GmbH(“Minaris”), a leading contract development and manufacturing service provider for the cell and gene therapy industry, today announced that they have signed an agreement to enable technology transfer and GMP clinical manufacturing of Mustang’s MB-107 lentiviral gene therapy program for the treatment of X-linked severe combined immunodeficiency (“XSCID”), also known as bubble boy disease, in Europe.
根据协议条款，Minaris将在其位于德国Ottobrunn的工厂进行生产和分析过程的技术转移，并将其应用于欧洲监管环境，以符合gmp标准的生产，目标是在欧洲提供临床试验。
“我们期待与Mustang建立富有成效和成功的伙伴关系，届时Minaris将能够利用我们在自体基188体育手机版因疗法临床和商业制造方面的丰富经验，为他们提供支持。”Minaris总经理Dusan Kosijer说。“我们渴望与野马在斗争中与野蛮人一起工作。”
“本协议与MINARIS是支持扩大我们MB-107关键临床试验到欧洲的重要一步，”manellitchman医学博士说，他是Mustang公司的总裁兼首席执行官。“我们期待与Minaris合作，扩大我们的地理足迹，并将这种潜在的挽救生命的疗法带到国际上有需要的XSCID患者。”
目前正在评估MB-107在旧金山和西雅图儿童医院的ST.Jude儿童医院的2岁的新诊断婴儿的XSCID中的Xscid的Xscid临床试验中评估。Mustang向FDA提交了一个调查的新药物申请（“IND”），以在同一患者群体中发起MB-107的枢转多中心第2期临床试验。预计该试验将注册10名患者，其中15名患者，其中15名患者参加了由St.Jude引领的当前的多中心试验，将与25名患有造血干细胞移植进行造血干细胞移植的25名匹配的历史控制患者进行比较。主要疗效终点将是无事的存活率。预计此试验的启动将很快。Mustang在2022年的下半部分在此试验中定位了Topline数据。
FDA授予稀有儿科疾病，孤儿药物和再生医学的先进治疗名称为MB-107，用于治疗新诊断的婴儿XScid。
关于x -连锁严重联合免疫缺陷(“XSCID”)
x连锁的严重联合免疫缺陷是一种罕见的遗传疾病，大约每225,000个新生儿中就会发生一例。它的特征是关键免疫细胞的功能缺失或缺乏，导致严重的免疫系统受损，如果不治疗，一岁时死亡。XSCID患者没有t细胞或自然杀伤细胞。虽然他们的b细胞数量正常，但却没有功能。因此，XSCID患者通常在生命早期受到严重的细菌、病毒或真菌感染，并经常出现肺间质疾病、慢性腹泻和发育不良。
导致Xscid的特异性遗传障碍是对常见的γ链（“γc”）的基因编码的突变，该蛋白质是至少六个白细胞介素的受体共用。这些白细胞介素及其受体对于免疫细胞的开发和分化至关重要。编码γC的基因被称为IL-2受体γ或IL 2RG。因为IL2RG位于X染色体上，因此XSCID以X连接的隐性模式继承，导致几乎所有患者都是男性。
关于野马生物
Mustang Bio，Inc。是一家临床阶段的生物制药公司，专注于将当今在细胞和基因疗法中转化为血液学癌症，实体肿瘤和稀有遗传疾病的潜在治疗的医学突破。Mustang旨在通过许可或以其他方式获得所有权利息来获得这些技术的权利，以资助研发，并倾向或将技术带到市场。野马与顶级医疗机构合作，推进嵌合抗原受体T细胞（CAR T）疗法的跨越多种癌症的疗法，以及XScid的慢病毒基因治疗。Mustang根据“1934年的”证券交易法“注册，如修订，并与美国证券交易委员会（”SEC“）定期报告。野马由堡垒Biotech，Inc。（纳斯达克：FBIO）创立。
关于Minaris再生医学
Minaris再生医学是一种全球合同开发和制造组织（CDMO），用于细胞和基因疗法。我们为客户提供高价值的临床和商业制造服务，开发解决方案和技术。我们是该领域的先驱，拥有20多年的经验，提供出色的质量和可靠性。我们在美国，欧洲和亚洲的设施让我们在全球范围内提供改变生活疗法的患者。Minaris再生医学由Showa Denko材料有限公司全资拥有
前瞻性观察语句
本新闻稿可能包含1933年《证券法》第27A节和1934年《证券交易法》第21E节所定义的“前瞻性陈述”，各经修订。这些声明包括但不限于与我们的增长战略和产品开发计划有关的任何声明，以及任何其他非历史事实的声明。前瞻性陈述基于管理层当前的预期，并受制于可能对我们的业务、经营成果、财务状况和股票价值产生负面影响的风险和不确定性。可能导致实际结果与当前预期有重大差异的因素包括:与我们的增长战略相关的风险;我们获得、执行和维持融资和战略协议及关系的能力;与研究和发展活动结果有关的风险;与临床试验开始和结束时间有关的风险;与临床前和临床试验有关的不确定性;我们对第三方供应商的依赖;我们吸引、整合和留住关键人才的能力; the early stage of products under development; our need for substantial additional funds; government regulation; patent and intellectual property matters; competition; as well as other risks described in our SEC filings. We expressly disclaim any obligation or undertaking to release publicly any updates or revisions to any forward-looking statements contained herein to reflect any change in our expectations or any changes in events, conditions or circumstances on which any such statement is based, except as required by law, and we claim the protection of the safe harbor for forward-looking statements contained in the Private Securities Litigation Reform Act of 1995.
188bet体育滚球联系人
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Luc St-Onge，Ph.D.
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关键词：人类;遗传疗法;X链组合免疫缺陷疾病;严重的综合免疫缺陷;免疫缺陷综合症;慢病毒;技术转让;调查新药物申请;再生医学;Agammaglobulinemia; Adenosine Deaminase; Hematopoietic Stem Cell Transplantation; Biological Products; Europe; USA; Industry
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