Mustang Bio和Minaris再生医学签署MB-107慢病毒基因治疗x连锁严重联合免疫缺陷的技术转让和GMP制造协议

Minaris标志 MustangBio标志

伍斯特市2020年11月23日/ B3C newswire / -金宝搏官网mgMustang Bio, Inc.(“Mustang”)(纳斯达克股票代码:MBIO)是一家临床阶段的生物制药公司,专注于将当今在细胞和基因治疗方面的医学突破转化为潜在的治疗血液学癌症、实体肿瘤和罕见遗传疾病的疗法米纳瑞斯再生医学有限公司(“Minaris”)是一家领先的细胞和基因治疗行业合同开发和制造服务提供商,Mustang的MB-107慢病毒基因治疗项目用于治疗x -连锁严重联合免疫缺陷(XSCID),也被称为“泡沫男孩病”(bubble boy disease)。

根据协议条款,Minaris将在其位于德国Ottobrunn的工厂进行生产和分析过程的技术转移,并将其应用于欧洲监管环境,以符合gmp标准的生产,目标是在欧洲提供临床试验。

“我们期待与Mustang建立富有成效和成功的伙伴关系,届时Minaris将能够利用我们在自体基188体育手机版因疗法临床和商业制造方面的丰富经验,为他们提供支持。”Minaris总经理Dusan Kosijer说。“我们渴望与野马队合作,共同抗击这一毁灭性疾病。”

“与Minaris的协议是支持我们将MB-107关键临床试验扩展到欧洲的重要一步。”manellitchman医学博士说,他是Mustang公司的总裁兼首席执行官。“我们期待与Minaris合作,扩大我们的地理足迹,并将这种潜在的挽救生命的疗法带到国际上有需要的XSCID患者。”

MB-107目前正在St. Jude儿童研究医院、UCSF Benioff儿童医院和西雅图儿童医院对2岁以下新诊断婴儿进行XSCID的1/2期临床试验评估。Mustang向FDA提交了一项实验性新药申请(IND),以启动一项关键的多中心2期临床试验,在同一患者群体中进行MB-107。该试验预计将纳入10名患者,以及目前由St. Jude领导的多中心试验纳入的15名患者,将与25名匹配的接受造血干细胞移植的历史对照患者进行比较。主要疗效终点将是无事件生存。这项试验预计很快就会开始。Mustang的目标是在2022年下半年获得这项试验的收入数据。

FDA批准MB-107用于治疗新生儿XSCID的罕见儿科疾病、孤儿药物和再生医学高级治疗指定。

关于x -连锁严重联合免疫缺陷(“XSCID”)
x连锁的严重联合免疫缺陷是一种罕见的遗传疾病,大约每225,000个新生儿中就会发生一例。它的特征是关键免疫细胞的功能缺失或缺乏,导致严重的免疫系统受损,如果不治疗,一岁时死亡。XSCID患者没有t细胞或自然杀伤细胞。虽然他们的b细胞数量正常,但却没有功能。因此,XSCID患者通常在生命早期受到严重的细菌、病毒或真菌感染,并经常出现肺间质疾病、慢性腹泻和发育不良。

导致XSCID的特定遗传疾病是共同γ链(“γc”)基因编码的突变,至少六种白细胞介素的受体共享这种蛋白质。这些白细胞介素及其受体对免疫细胞的发育和分化至关重要。γc的基因编码被称为IL-2受体γ,或IL2RG。由于IL2RG位于x染色体上,XSCID以x连锁隐性模式遗传,导致几乎所有患者都是男性。

关于野马生物
Mustang Bio, Inc.是一家临床阶段生物制药公司,专注于将当今细胞和基因疗法的医学突破转化为血液肿瘤、实体肿瘤和罕见遗传疾病的潜在治疗方法。Mustang的目标是通过授权或其他方式获得这些技术的所有权,为研究和开发提供资金,并对外授权或将这些技术推向市场。Mustang与顶级医疗机构合作,推进多种癌症嵌合抗原受体T细胞(CAR - T)疗法的发展,以及XSCID的慢病毒基因疗法。野马公司根据1934年的《证券交易法》(经修订)注册,并定期向美国证券交易委员会(SEC)提交报告。Mustang由Fortress Biotech, Inc.(纳斯达克股票代码:FBIO)创立。

关于Minaris再生医学
米纳瑞斯再生医学是一家全球合同开发和制造组织(CDMO)的细胞和基因治疗。我们为客户提供高价值的临床和商业生产服务、开发解决方案和技术。我们是该领域的先驱,拥有超过20年的经验,提供卓越的质量和可靠性。我们在美国、欧洲和亚洲的设施允许我们为全世界的患者提供改变生活的治疗。Minaris再生医学是日本昭和电工材料有限公司的全资子公司。

前瞻性观察语句
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