该出版物强调了OTL-300在输血依赖性β地中海贫血患者中的安全性和有效性的令人鼓舞的证据
波士顿,质量。英国伦敦，2019年1月22日/ B3C新闻专线/ -金宝搏官网mg果园疗法（纳斯达克：ORTX），一家领先的商业化生物制药公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和威胁生命的罕见疾病患者的生活，今天宣布圣拉斐尔电视台基因治疗研究所（SR Tiget）已经发表了一项关于OTL-300的临床试验的令人鼓舞的结果离体慢病毒基因治疗计划正在研究输血依赖性β地中海贫血患者。该论文发表于自然医学，对9名接受治疗的患者中的7名进行了中期疗效分析，这些患者的随访时间超过一年。
Orchard肯定了SR-Tiget研究人员和临床医生的开创性工作，这导致了这篇经过同行评审的有希望的临床数据的出版，用于治疗输血依赖性地中海贫血患者自然医学,”Orchard Therapeutics首席医疗官Andrea Spezzi医学博士说。“目前对这些患者的治疗有限，通常需要终生输血，这严重影响生活质量，或异体骨髓移植，这有死亡的风险。这一早期数据以及OTL-300改变依赖输血的地中海贫血患者生活的潜力令我们感到鼓舞，我们预计在今年晚些时候的概念验证试验中，来自所有9名患者的报告数据。”
该临床试验在米兰SR-Tiget进行，由Vita-Salute San Raffaele大学教授Giuliana Ferrari领导，并由San Raffaele医院、Telethon基金会和Orchard Therapeutics之间的战略联盟使之成为可能，此前GSK的基因治疗组合于2018年4月转移到Orchard。该试验结果的发表是基础研究人员和临床医生合作的结果，并与Alessandro Aiuti领导的儿童免疫血液学部门、Fabio Ciceri领导的血液学和造血干细胞移植部门合作，188体育手机版以及由玛丽亚·多梅尼卡·卡佩里尼(Maria Domenica Cappellini)领导的Policlinico医院罕见病中心。在SR-Tiget的Sarah Marktel医生的临床协调下，该试验已涉及意大利其他地中海贫血专门中心和患者组织的合作。
关于Beta-Thalassemia
β -地中海贫血是一种遗传性血液疾病，由β -珠蛋白基因突变引起，该基因是红细胞正常工作所需的基本蛋白质。已知的-球蛋白基因中有超过300种突变，它们会导致许多不同形式的严重程度不同的-地中海贫血。最具破坏性的突变会导致患者血液中几乎完全缺乏这种蛋白质，导致他们依赖频繁的输血或从兼容的捐赠者那里进行骨髓移植来存活。
关于果园
Orchard Therapeutics是一家完全整合的商业阶段生物制药公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和威胁生命的罕见疾病患者的生活。
Orchard公司的自体体外基因疗法组合包括Strimvelis，这是欧洲药品管理局批准的首个自体体外基因疗法，用于治疗腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷(ADA-SCID)。神经代谢疾病、原发性免疫缺陷和血红蛋白病的其他项目包括三个高级注册研究，用于异色白质营养不良(MLD)、ADA-SCID和Wiskott-Aldrich综合征(WAS)，用于x -连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)和输血依赖性乙型地中海贫血(TDBT)的临床项目，以及广泛的临床前管道。
果园目前在英国和美国设有办事处，包括伦敦、旧金山和波士顿。
关于TeleTon基金会、圣拉斐勒医院和果园治疗联盟
San Raffaele Telethon基因治疗研究所在米兰（SR TIGET）诞生于1995，它是由圣拉斐尔医院（一个高度专业化的国际著名的科学、临床和学术机构）和Telethon基金会（意大利的主要生物医学慈善机构之一）之间的合资企业。SR-Tiget现在是许多遗传疾病的基因治疗研究和细胞移植的国际参考点。为了将基础研究成果转化为患者的治疗，2010在Telyon基金会和圣拉斐勒医院签署了与GSK的战略合作伙伴关系，以补充他们的研究与制药工业的发展能力。该联盟的目标是开发七种罕见疾病的治疗方法，包括ADA-SCID（Strimvelis，第一种针对这种疾病的体外基因治疗，于2016年获得批准）和β地中海贫血。2018年，葛兰素史克将其罕见疾病基因治疗组合转让给Orchard Therapeutics。这包括Strimvelis，两个异染性白质营养不良（OTL-200）和Wiskott-Alrdrich综合征（OTL-103）的晚期临床计划，以及一个输血依赖性β地中海贫血（OTL-300）的临床计划。188体育手机版
前瞻性声明
本新闻稿包含根据1995年《私人证券诉讼改革法案》的安全港条款做出的某些前瞻性声明。此类前瞻性陈述可通过诸如“预期”、“相信”、“预期”、“打算”、“项目”、“预期”和“未来”等词语或旨在识别前瞻性陈述的类似表达来识别。前瞻性声明包括与Orchard项目相关的明示或暗示声明，包括其候选产品（包括OTL-300）的治疗潜力。这些声明既不是承诺也不是保证，但存在各种风险和不确定性，其中许多风险和不确定性超出了乌节的控制范围，可能导致实际结果与这些前瞻性声明中预期的结果存在重大差异。特别是，风险和不确定性包括但不限于：Orchard的任何一个或多个候选产品（包括OTL-300）无法成功开发或商业化的风险，Orchard正在进行或计划进行的任何临床试验的停止或延迟的风险，先前结果的风险，如从临床前研究或临床试验中观察到的安全性、活性或效果持久性信号，将不会在涉及Orchard候选产品的正在进行或未来研究或试验中复制或继续，以及Orchard候选产品商业化能力延迟的风险（若批准）。Orchard没有义务公开更新或修改任何前瞻性声明，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因，法律可能要求的除外。有关Orchard面临的这些和其他风险的更多披露，请参阅Orchard向证券交易委员会提交的公开文件中的披露。
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