Orchard Therapeutics强调了最近的成就和2019年作为全球基因治疗领导者的战略重点

果园的标志

  • 准备MLD,ADA-SCID三导计划并且是监管文件,在未来三年
  • 最近在X-CGD中宣布的临床概念验证证明了平台的改造潜力
  • 在TDBT的临床概念验证和mp - iiia的临床试验应用方面取得进展
  • 在财务状况稳健,进入2019以$ 340M的现金和投资

美国波士顿和英国伦敦,2019年1月7,/美通社B3C / -金宝搏官网mg果园疗法(纳斯达克:ORTX),领先commercial-stage生物制药公司致力于改变生活的严重和致命的罕见疾病患者通过创新的基因疗法,今天总结了最近的成就和2019年战略重点结合其出席第37届摩根大通医疗会议在旧金山。总裁兼首席执行官Mark Rothera将于2019年1月9日星期三下午3点在ir.orchar-tx.com上发布一份概述公司作为全球基因治疗领导者的进展的商业概述。

“2018年对Orchard公司来说是重要的一年,我们成功收购并整合了GSK的罕见疾病体外基因治疗组合,我们的制造能力的初始规模和我们首次公开募股的完成,”罗瑟拉先生说。“2019将继续公司的发展在基因治疗的领先者,拥有多个临床里程碑支持三台监管文件,在未来三年,越来越多的制造能力。我们有一个大胆的设想,并且非常的道路上提供有转换的患者少见,威胁生命的疾病的生活与世界各地的单次治疗的潜在基因疗法“。

2019战略重点

Neurometabolic障碍

  • 释放20例二,三年的随访数据来自OTL-200为异染性脑白质退化症的新配方registrational试验(MLD)
  • 释放前3例MLD低温保存制剂临床试验OTL-200的移植数据
  • 提交OTL-201临床试验申请(CTA),用于iii型粘多糖病(mp -IIIA),并支持启动临床试验

原发性免疫缺陷

  • 发布20例新剂型OTL-101用于腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷(ADA-SCID)注册试验的2年随访数据
  • 释放10例ADA-SCID中保存的OTL-101临床试验的移植数据
  • 发布8例来自新制剂登记试验的OTL-103在Wiskott-Aldrich综合征(WAS)中的3年随访数据
  • 启动低温贮藏制定临床试验对otl - 103
  • 设计并参与OTL-102在x相关性慢性肉芽肿疾病(X-CGD)中的注册试验,该试验最近获得了临床概念验证(链接到完全释放)在这里

  • 报告OLT-300在依赖输血的-地中海贫血(TDBT)中的临床概念验证数据

2018年主要成就

管线扩建及推进

  • 完成葛兰素史克的罕见疾病的战略收购和随后的整合体外基因治疗组合,包括Strimvelis®,欧盟唯一批准的ADA-SCID患者的治疗,以及MLD的临床项目,WAS和TDBT
  • 完成生物制剂许可证申请(BLA)和CMC与美国食品和药物管理局(FDA)关于FDA -101项目的具体会议,之后该项目将于2020年在美国提交BLA申请
  • 在X-CGD实现概念的临床证明对OTL-102,证明12个月后患者中性粒细胞功能持续水平
  • 获得FDA罕见的儿童疾病名称OTL-200用于治疗MLD, OTL-201用于治疗mp - iiia
  • 从欧洲药品管理局(EMA)的OTL-300获得重点药品(PRIME)指定为TDBT治疗

企业与制造业发展

  • 从C系列融资和承销IPO,融资总收益约3.75亿$ 2018
  • 在加州弗里蒙特租了一个生产基地,并在波士顿开设了一个公司办事处。制造工厂将增强公司的开发和交付能力体外慢病毒载体和基因修正造血干细胞在全球范围内治疗多种罕见疾病,并将补充现有的合作伙伴CMOs网络,为前三个项目的启动奠定基础。(链接到完整版本在这里

现金的指导
截至2018年,该公司拥有约3.4亿美元的现金和投资。公司预计,截至2018年12月31日,其现金、现金等价物和有价证券将使公司能够为目前预计的运营费用和资本支出需求提供资金,直至2020年下半年。

介绍在37届摩根大通保健大会

果园将从第37届网络广播公司表示摩根大通医疗会议周三在旧金山,2019年1月9日下午3时,PT。网上直播的演讲将在“新闻与事件”的投资者和媒体部分公司的网站orchard-tx.com。演示结束后,网络直播的重播将在Orchard网站上存档。

关于果园
Orchard Therapeutics是一家完全整合商业阶段的生物制药公司,致力于通过创新的基因疗法改变严重和威胁生命的罕见疾病患者的生活。

果园的自养组合体外基因治疗包括Strimvelis®,第一个自体体外腺苷批准欧洲药品管理局基因治疗脱氨酶重症联合免疫缺陷(ADA-SCID)。对于神经代谢紊乱的附加程序,原发性免疫缺陷和血红蛋白病包括用于异染性脑白质营养不良(MLD),ADA-SCID和威斯科特 - 奥尔德里奇综合征(WAS),为X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)和临床方案三个高级registrational研究输血依赖性β-地中海贫血(TDBT),以及一个广泛的临床前管道。

Orchard公司目前在英国和美国都有办事处包括伦敦、旧金山和波士顿。

前瞻性陈述
This press release contains certain forward-looking statements which are made pursuant to the safe harbor provisions of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Forward-looking statements include express or implied statements relating to, among other things, Orchard’s expectations regarding the timing of regulatory submissions for approval of its product candidates, the timing of interactions with regulators and regulatory submissions related to ongoing and new clinical trials for its product candidates, the timing of announcement of clinical data for its product candidates and the likelihood that such data will be positive and support further clinical development and regulatory approval of these product candidates, the likelihood of approval of such product candidates by the applicable regulatory authorities, and Orchard’s guidance that its existing cash, cash equivalents and marketable securities as of December 31, 2018 will enable the company to fund its anticipated operating expenses and capital expenditure requirements into the second half of 2020. These statements are neither promises nor guarantees but are subject to a variety of risks and uncertainties, many of which are beyond Orchard’s control, which could cause actual results to differ materially from those contemplated in these forward-looking statements. In particular, the risks and uncertainties include, without limitation: the delay of any of Orchard’s regulatory submissions, the failure to obtain marketing approval from the applicable regulatory authorities for any of Orchard’s product candidates, the receipt of restricted marketing approvals, or delays in Orchard’s ability to commercialize its product candidates, if approved. Given these uncertainties, the reader is advised not to place any undue reliance on such forward-looking statements. For additional disclosure regarding these and other risks faced by Orchard, see the disclosure contained in Orchard’s public filings with the Securities and Exchange Commission, including in the final prospectus related to Orchard’s initial public offering filed with the Securities and Exchange Commission pursuant to Rule 424(b) of the Securities Act of 1933, as amended, as well as subsequent filings and reports filed by Orchard with the Securities and Exchange Commission. These forward-looking statements speak only as of the date of publication of this document. Orchard undertakes no obligation to publicly update or revise any forward-looking statements, whether as a result of new information, future events or otherwise, except as may be required by law.

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