Orchard Therapeutics作为基因治疗领域的全球领导者,强调了最近的成就和2019年的战略重点

果园的标志

  • 为MLD、ADA-SCID和WAS在未来三年的监管申请准备三个领先项目
  • 最近宣布的X-CGD的临床概念验证证明了该平台的变革潜力
  • 推进TDBT潜在临床概念验证和MPS-IIIA临床试验应用的早期管线
  • 2019年将以3.4亿美元现金和投资的强劲财务状况进入

美国波士顿和英国伦敦,2019年1月07日/ B3C新闻专线/ -金宝搏官网mg果园疗法(纳斯达克:ORTX)是一家领先的商业化生物制药公司,致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见疾病患者的生活,今天,摩根大通在旧金山出席了第37届摩根大通年度医疗保健大会,并总结了近期取得的成就和2019年的战略重点。公司总裁兼首席执行官Mark Rothera将于2019年1月9日(周三)下午3:00在ir.orchard-tx.com网站上进行网络直播,概述公司作为全球基因治疗领导者的进展。

“2018年对Orchard来说是重要的一年,我们成功收购并整合了GSK的罕见疾病体外基因治疗投资组合,初步扩大生产能力,完成首次公开募股,”Rothera先生说。“2019年,公司将继续发展成为基因治疗领域的领导者,多个临床里程碑将支持未来三年的三份监管申请和不断增长的制造能力。我们有一个大胆的愿景,在基因疗法方面进展顺利,有可能通过一种疗法改变世界各地罕见的、危及生命的疾病患者的生活。”

2019年战略重点

Neurometabolic障碍

  • 发布来自新配方注册试验OTL-200治疗异色白质营养不良(MLD)的20例患者的2年和3年随访数据
  • OTL-200治疗MLD冷冻配方临床试验的前3例患者的移植释放数据
  • 提交IIIA型粘多糖病(MPS-IIIA)的OTL-201临床试验申请(CTA),并支持临床试验启动

原发性免疫缺陷

  • 发布新配方注册试验OTL-101治疗腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷(ADA-SCID) 20例患者2年随访数据
  • OTL-101在ADA-SCID中低温保存配方临床试验的10例患者的移植释放数据
  • 发布来自OTL-103新配方注册试验的8例Wiskott-Aldrich综合征(WAS)患者的3年随访数据
  • 启动OTL-103在WAS冷冻保存配方临床试验
  • 设计并参与OTL-102在x连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)中的注册试验,该试验最近获得了临床概念验证(链接到完全释放)在这里

  • 报告OLT-300在输血依赖性地中海贫血(TDBT)中的临床概念证明数据

2018年主要成就

管道扩张与推进

  • 完成GSK罕见病的战略收购及后续整合体外基因治疗组合,包括欧盟批准的唯一用于ADA-SCID患者的治疗药物Strimvelis,以及MLD、WAS和TDBT的临床项目
  • 完成生物制剂前许可申请(BLA)和CMC与美国食品和药物管理局(FDA)的OTL-101针对ADA-SCID的具体会议,之后该项目将继续按计划于2020年在美国提交BLA申请
  • 在X-CGD中获得OTL-102概念的临床证明,12个月后显示患者的功能性中性粒细胞水平持续
  • 获得FDA罕见儿科疾病指定,用于治疗MLD的OTL-200和用于治疗MPS-IIIA的OTL-201
  • 获得欧洲药品管理局(EMA)的OTL-300优先药物(PRIME)称号,用于TDBT的治疗

企业和制造业发展

  • 2018年通过C轮融资筹集了约3.75亿美元的总收益,并承销了首次公开发行(ipo)
  • 在加州弗里蒙特租用了一个生产基地,并在马萨诸塞州波士顿开设了一个公司办公室。该生产设施将增强公司的开发和交付能力体外在全球范围内广泛用于罕见疾病的慢病毒载体和基因校正造血干细胞,并将补充现有的合作伙伴CMOs网络,为前三个项目的启动提供支持。(链接到完整发布在这里

现金的指导
2018年底,该公司拥有约3.4亿美元的现金和投资。公司预计,截至2018年12月31日的现金、现金等价物和有价证券将使公司能够为目前预计的运营费用和资本支出需求提供资金,直至2020年下半年。

在第37届摩根大通年度医疗保健会议上的演讲

果园将从第37届网络广播公司表示摩根大通医疗会议周三在旧金山,2019年1月9日下午3时,PT。网上直播的演讲将在“新闻与事件”的投资者和媒体部分公司的网站orchard-tx.com。演讲结束后,将在“果园”网站上存档这次网络直播的重播。

关于果园
Orchard Therapeutics是一家完全整合的商业化阶段的生物制药公司,致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见疾病患者的生活。

果园的自生组合体外基因疗法包括Strimvelis®,第一个自体体外欧洲药品管理局批准的腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷(ADA-SCID)基因治疗。神经代谢疾病、原发性免疫缺陷和血红蛋白病的其他项目包括三个高级注册研究,用于异色白质营养不良(MLD)、ADA-SCID和Wiskott-Aldrich综合征(WAS),用于x -连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)和输血依赖性乙型地中海贫血(TDBT)的临床项目,以及广泛的临床前管道。

Orchard目前在英国和美国,包括伦敦、旧金山和波士顿都有办事处。

前瞻性陈述
本新闻稿包含某些前瞻性陈述,是根据1995年《私人证券诉讼改革法案》的安全港条款作出的。前瞻性陈述包括明示或暗示陈述,其中涉及Orchard公司对其候选产品的监管提交批准时间的预期,与监管机构的交互时间和其候选产品的正在进行的和新的临床试验相关的监管提交时间,该公司候选产品的临床数据公布的时间,以及该数据是积极的并支持这些候选产品的进一步临床开发和监管批准的可能性,此类候选产品获得适用监管机构批准的可能性,Orchard的指导意见是,截至2018年12月31日,其现有现金、现金等价物和有价证券将使公司能够在2020年下半年为预期的运营费用和资本支出需求提供资金。这些声明既不是承诺,也不是保证,但受制于各种风险和不确定性,其中许多是果园的控制之外,这可能导致实际结果与这些前瞻性声明中的预期有实质性的不同。特别是,风险和不确定性包括但不限于:Orchard提交的任何监管文件的延迟,未能从适用的监管机构获得Orchard的任何候选产品的上市批准,收到受限的上市批准,或Orchard的候选产品商业化能力(如果被批准)的延迟。鉴于这些不确定性,建议读者不要过度依赖这种前瞻性陈述。关于Orchard面临的这些和其他风险的额外披露,请参阅Orchard提交给证券交易委员会的公开文件,包括根据1933年证券法第424(b)条向证券交易委员会提交的与Orchard首次公开募股相关的最终招股说明书,以及随后由Orchard向证券交易委员会提交的文件和报告。 These forward-looking statements speak only as of the date of publication of this document. Orchard undertakes no obligation to publicly update or revise any forward-looking statements, whether as a result of new information, future events or otherwise, except as may be required by law.

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