波士顿，美国，伦敦，英国和Martinsried，德国，2018年12月14日/金宝搏官网mgB3C Newswire./ --果园治疗方法（纳斯达克：ORTX），一家领先的商业阶段生物制药公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见疾病患者的生活，和SIRION Biotech GmbH今天宣布签署一项许可协议，根据该协议，Orchard已授权SIRION的LentiBOOST™ 提高果园某些产品生产效率的技术离体自体造血干细胞基因治疗毒品候选者。
“在Orchard Therapeutics，我们正在建立生产能力，为全球罕见疾病患者提供潜在的转化基因治疗产品。通过LentiBOOST等技术优化慢病毒转导™, 随着我们最近宣布的生产设施的扩建，代表着我们继续努力提高效率，进一步简化基因治疗候选产品的生产方法。”Orchard首席制造官Stewart Craig博士说。“目前使用LentiBOOST的研究™ 在我们的实验室中，我们获得了令人鼓舞的数据，我们期待着研究对我们的基因治疗产品候选组合的影响。”
根据协议条款，SIRION将向Orchard提供其专有慢病毒转导增强剂LentiBOOST的许可证™ 用于选定果园项目的开发和商业化活动。SIRION将有权获得预付款和里程碑付款，并有资格获得未来产品净销售额的使用费™ 技术
“Lentiboost™旨在增强致致胎细胞和造血干细胞等困难细胞类型的慢病毒转导性能，”SIRION的创始人兼首席执行官Christian Thirion博士说。“我们将我们的技术提供给范围广泛的公司和学术机构——从探索性研究医院到商业基因治疗公司。我们很高兴看到™ 这项技术可能有助于Orchard进一步提高其基于慢病毒的制造工艺的效率。”
关于果园治疗方法
果园治疗方法是一家完全一体化的商业舞台生物制药公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命危及危及生命稀有疾病的患者的生命。
果园的自体组合离体基因疗法包括Strimvelis，这是第一种自体疫苗离体由欧洲药物达苯胺酶脱氨素酶严重联合免疫缺陷（ADA-SCID）批准的基因治疗。主要免疫缺陷，神经素紊乱和血吸虫病的其他计划包括三种高级注册研究，适用于ADA-SCID，成群质白细胞（MLD）和Wiskott-Aldrich综合征（IS），X-Catched慢性粒状疾病（X-CGD）和X-CGD）的临床计划和输血依赖性β-地血症（TDBT），以及广泛的临床前管道。
Orchard目前在U.K.和美国，包括伦敦，旧金山和波士顿的办事处。
关于Sirion Biotech GmbH
SIRION Biotech成立于2005年，其目标是激发新一代病毒载体技术，用于基因和细胞治疗以及疫苗开发。这意味着发展基于慢病毒、腺病毒、腺相关病毒和腺相关病毒的新型治疗性病毒载体和技术平台，以加速其合作伙伴在药物开发方面的进展。晶状体助推器™ 应用于从早期临床I/II期到晚期临床III期试验的两个临床试验中，并证明在改善治疗载体的转导方面取得了临床成功。188体育手机版
前瞻性陈述
本新闻稿包含根据1995年《私人证券诉讼改革法案》的安全港条款做出的某些前瞻性声明。此类前瞻性陈述可通过诸如“预期”、“相信”、“预期”、“打算”、“项目”、“预期”和“未来”等词语或旨在识别前瞻性陈述的类似表达来识别。前瞻性陈述包括与投资能力相关的明示或暗示陈述™ 提高药品生产流程效率的技术，以及Orchard使用LentiBOOST的候选产品的任何临床前和临床试验结果™ 技术这些声明既不是承诺也不是保证，但存在各种风险和不确定性，其中许多风险和不确定性超出了乌节的控制范围，可能导致实际结果与这些前瞻性声明中预期的结果存在重大差异。特别是，风险和不确定性包括但不限于与SIRION Biotech GmbH签订的许可协议的预期结果可能无法实现的风险，包括生产过程中的协同效应和提高效率。Orchard没有义务公开更新或修改任何前瞻性声明，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因，法律可能要求的除外。有关Orchard面临的这些和其他风险的更多披露，请参阅Orchard向证券交易委员会提交的公开文件中的披露。
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