首次在这一人群中展示了潜在的基因疗法治疗可在12个月后维持中性粒细胞的功能水平
美国波士顿和英国伦敦，2018年12月5日/美通社B3C / -金宝搏官网mg果园治疗（NASDAQ：ORTX），一家领先的商业阶段的生物制药公司致力于将患者的生命有严重的，并通过创新的基因治疗罕见疾病危及生命，今天宣布，科学顾问委员会成员唐纳德·科恩B.医师，临床上呈现验证的概念，从一个正在进行的学术临床试验数据评估OTL-102为X连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）的总统研讨会在治疗在血液学（ASH）年会暨展览会2018年美国社会上12月4日，2018年X-CGD是由基因突变导致无法嗜中性粒细胞有效地杀灭细菌和真菌病原体引起的威胁生命的遗传性免疫缺陷疾病。这种免疫缺陷导致反复的慢性和严重的感染常常需要住院，并导致慢性后遗症导致早期死亡。OTL-102的临床前和临床开发最初是由Genethon（埃夫里，法国）牌乌节之前启动。
“这些临床验证的概念数据表明，第一次，12个月或更多的X-CGD患者免疫力恢复的治疗离体自体基因疗法”,伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所的儿童免疫学教授和维康基金会的首席研究员Adrian Thrasher说。“在七个评估患者六，我们欣慰地看到嗜中性粒细胞功能持续的水平，超过了10％，其中前可公开获得的数据表明足以看到潜在的临床受益程度。这个重要的里程碑，具有完善的临床结果一起，没有遗传毒性的迹象，一个新兴的安全性，建议OTL-102可提供X-CGD患者变革的治疗。”
临床概念验证数据来自7例(2-27岁)接受自体OTL-102治疗的X-CGD严重影响的患者体外慢病毒基因疗法，其利用自失活的慢病毒载体（G1XCGD）。七个可评估患者六显示嗜中性粒细胞的作用12个或更多个月的治疗后，该现有的公开数据表明高于10％的最小阈值需要同时显示的潜在临床益处和恢复的16-46％的持久性（平均30.2％）生化功能和免疫力。两个额外的患者接受治疗，但经过三个月的治疗中死于由研究者认为并发症可能与预先存在的疾病相关的共病，由于先进的疾病进展。这些结果首次证明体外自体造血干细胞基因治疗有可能在严重X-CGD患者中产生持续12个月或更长时间的纠正中性粒细胞功能。
OTL-102为期12个月的随访数据作为Kohn博士在ASH总统研讨会上所作报告的一部分进行了预览。科恩博士是儿科血液学/肿瘤学的杰出教授;微生物学、免疫学和分子遗传学;以及加州大学洛杉矶分校的分子和药物药理学。
科恩博士说，“X-CGD是一种严重的，危及生命的疾病，导致受影响患者显著降低生活质量和长度。目前的治疗方案，包括预防性抗生素，抗真菌剂和造血干细胞移植都有显著相关的风险和限制。通过提供首次证明，自体造血干细胞基因治疗有可能导致以中性粒细胞功能的持续水平的潜力，从而长期临床益处，我们希望，OTL-102可提供X-一个新的治疗选择CGD患者改善他们的生活质量和长度，逃避与疾病相关的慢性感染和炎症“。
在2019年，果园打算与监管部门会面，讨论未来对患者的X-CGD的OTL-102计划临床发展道路。
关于X-CGD
X连锁CGD是从CYBB基因突变引起的罕见的，危及生命的原发性免疫缺陷。CYBB编码的蛋白质的gp91phox，所述NADPH的一个重要组成部分氧化酶复合体所需用于产生超氧化物的和所需的摄入微生物有效杀死呼吸爆发。其结果是，特定的白血细胞，包括主要是嗜中性粒细胞，无法有效地根除细菌和真菌。患者患这种病很容易受到严重的慢性细菌和真菌感染。此外，X-CGD也引起炎症，其特点是肉芽肿形成可能损害重要器官，包括胃肠道和肺。感染和炎症的反复发作严重降低预期寿命和患者的生活质量。预防性抗细菌和抗真菌的药物不会阻止疾病进展和当前唯一的治愈性疗法，异基因造血干细胞移植，可以与相关的移植物抗宿主病和用于异基因细胞的植入所需的化疗调节毒性相关联。
关于果园
Orchard Therapeutics是一家完全整合的商业化生物制药公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和威胁生命的罕见疾病患者的生活。
Orchard公司的自体体外基因治疗产品包括Strimvelis，这是欧洲药物管理局批准的第一个自体体外基因治疗腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷(ADA-SCID)。额外的项目主要免疫缺陷,neurometabolic障碍和人包括三个高级registrational研究ADA-SCID,异染性脑白质营养不良(MLD)和Wiskott-Aldrich综合征(是),临床项目x连锁慢性肉芽肿性疾病(X-CGD)和输血依赖beta-thalassemia (TDBT),以及一个广泛的临床前管道。
Orchard公司目前在英国和美国都有办事处包括伦敦、旧金山和波士顿。
前瞻性陈述
本新闻稿载有根据1995年《私人证券诉讼改革法》安全港条款作出的某些前瞻性声明。这种前瞻性陈述可以用诸如“预期”、“相信”、“预期”、“打算”、“项目”、“预期”和“未来”等词来确定，或者用类似的表达方式来确定前瞻性陈述。前瞻性声明包括与[美国和欧洲]监管当局进行讨论的时间和监管部门提交候选产品批准的时间(包括OTL-102)相关的明示或暗示声明;关于OTL-102在X-CGD治疗中的潜力的看法;它对临床试验数据报告和结果的预期，以及X-CGD的调控途径。这些声明既不是承诺也不是保证，而是受制于各种风险和不确定性，其中许多超出了果园的控制，这可能导致实际结果与这些前瞻性声明中预期的结果有重大差异。特别是风险和不确定因素包括,但不限于:成功,成本,和时机果园的产品开发活动和临床试验,包括之前的结果,如安全或耐久性的影响,观察从之前的研究或临床试验将被复制或将继续在正在进行的或未来的研究或试验涉及果园的产品候选人,和果园的能力获得和维护监管部门批准其产品的候选人。除法律要求外，果园无义务公开更新或修订任何前瞻性声明，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。关于Orchard面临的这些和其他风险的进一步披露，请参阅Orchard向美国证券交易委员会提交的公开文件。
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