美国波士顿和英国伦敦，2018 10月04日/金宝搏官网mgB3C新闻专线/ --果园疗法该公司今天宣布，欧洲药品管理局(EMA)已授予OTL-300优先药物(PRIME)称号，OTL-300是一种正在进行研究的自体基因离体慢病毒基因治疗输血依赖性β-地中海贫血（TDBT）的治疗中，β-地中海贫血的最严重的形式。
主要计划旨在增加监管支持的发展治疗领域的高未满足的需求。PRIME指定提供了增强的与EMA的交互，以优化开发和加速应用程序的评估。要被PRIME接受，一种研究性疗法必须证明比现有治疗方案具有潜在的治疗优势，或者对目前没有治疗方案的患者有益。
对于OTL-300 PRIME指定基于临床前和早期临床方案评估自身数据前女友体内TDBT患者的基因治疗，包括圣拉菲莱- telethon基因治疗研究所正在进行的对10名患者的概念验证临床试验中收集的9名患者的数据。截至2018年9月，共有9名患者接受了OTL-300的评估。截至2018年4月，在7名随访至少12个月的患者中，有5名患者的输血频率和量需求显著降低。此外，四名儿科患者中有三人在治疗后大约一个月就停止输血，三名成人患者中有两名观察到输血量需求的减少，其中一名患者在九个月内停止输血。所有患者都还活着，本次临床试验中接受治疗的9名患者的安全数据表明，OTL-300具有良好的耐受性。
“我们鼓励TDBT患者早期的临床试验数据,2015年开始,希望延长造血干细胞基因治疗方法,已经成功在腺苷脱氨酶等条件重度联合免疫缺陷症(ADA-SCID) Wiskott-Aldrich综合征(是)和异染性脑白质营养不良(MLD)与未满足的医疗需求,如TDBT其他疾病,”在San Raffaele- Telethon基因治疗研究所领导地中海贫血基因治疗项目的研究科学家Giuliana Ferrari说。“造血干细胞基因疗法可以为患有TDBT的成人和儿童提供一种很有前途的替代疗法。”
TDBT是一种罕见的遗传性血液疾病，由HBB基因(或球蛋白基因)200多个突变之一引起。TDBT的特征是生长和体重增加失败、感染和危及生命的贫血，发生在生命的头两年内。唯一的治疗方法是异基因造血干细胞移植，它带来显著的移植相关的发病率和死亡率。大多数TDBT患者由于症状严重，需要进行慢性输血，因此经常出现铁超载等副作用，需要额外的铁螯合治疗，从而导致进一步严重的副作用和降低生活质量。
“我们很高兴的是，EMA已基于从正在进行的临床试验，利用令人鼓舞的初步成果给予PRIME指定为OTL-300我们离体慢病毒基因疗法治疗TDBT的潜在遗传原因，这是一种严重的、危及生命的遗传性血液疾病。Orchard公司的总裁兼首席执行官Mark Rothera说。“一级认证使我们有机会与EMA进行更密切的合作，并有可能加速我们为受TDBT影响的患者和家庭提供一种创新的新治疗方案的能力。”
Orchard于2018年4月从GSK手中收购了OTL-300，它源自GSK与San Raffaele医院和Telethon基金会的开创性合作，通过2010年在米兰成立的Telethon基因治疗研究所。这种合作导致了Strimvelis的发展，这是世界上第一个被批准的自体移植离体基因治疗产品。
关于果园
Orchard Therapeutics是一家完全整合商业化阶段的生物技术公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见疾病患者的生活。
果园的自体体外基因疗法的产品组合包括Strimvelis，腺苷批准欧洲药品管理局第一自体体外基因治疗脱氨酶重症联合免疫缺陷（ADA-SCID）。原发性免疫缺陷的其他程序，神经代谢紊乱和血红蛋白病包括用于ADA-SCID，异染性脑白质营养不良（MLD）和威斯科特 - 奥尔德里奇综合征为X连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）和三个高级registrational研究（WAS），临床程序输血依赖性β-地中海贫血（TDBT），以及一个广泛的临床前管道。
果园目前在英国和美国，包括伦敦，旧金山和波士顿设有办事处。
关于圣拉斐尔，马拉松式节目学院为基因治疗（SR-Tiget）
总部设在意大利米兰的圣拉斐尔，马拉松式节目学院为基因治疗（SR-Tiget）是奥斯佩达莱（Ospedale）圣拉斐尔和基金会马拉松式节目，在意大利的主要生物医学慈善机构，其宗旨是推动生物医学研究走向的固化的合资企业罕见的遗传性疾病。由Luigi Naldini导演，SR-Tiget成立于1995年进行的基因转移和细胞移植的研究及其成果转化为不同的遗传性疾病的基因和细胞疗法的临床应用。
188bet体育滚球往来
企业接触188bet体育滚球
凯蒂·佩恩
果园疗法
这个电子邮件地址正在被保护，防止垃圾邮件。您需要启用JavaScript来查看它。
媒体联络188bet体育滚球
埃里森·布卢姆博士。
LifeSci公共关系
+ 1 516-655-0842
这个电子邮件地址正在被保护，防止垃圾邮件。您需要启用JavaScript来查看它。
发贴者萨宾Duntze，B3C集团有限公司