美国波士顿和英国伦敦，2018年4月24 / B3C通讯社/ -金宝搏官网mg果园治疗，一家领先的商业和临床阶段公司，致力于通过创新的基因疗法转化的病人罕见疾病的生活，今天宣布了一项新的美国办事处在波士顿海港区开幕。
新波士顿办事处建立在该公司的伦敦，以及福斯特市和加利福尼亚州门洛帕克的足迹。果园的波士顿办事处将成为公司的枢纽，它的商业运作和几个重要的财务和行政职能，以支持快速增长的全球性组织。
“我们的波士顿办事处的成立表示果园治疗的增长和全球扩张显著的里程碑”评论马克·路德，果园的总裁兼首席执行官。“我们期待着加入了蓬勃发展的生物技术和波士顿，剑桥学术团体及周边地区。该地区拥有的具有互补能力的人才深池，以帮助我们实现成为一个全球性的，完全集成的公司转化的患者罕见疾病的生活愿景“。
乌节路投资组合自体的离体基因治疗方案已证明在五个疾病领域超过120名患者持续的临床益处（二至17岁之间）。这些方案包括Strimvelis，第一个自体离体在2016年EMA批准的基因治疗，3个方案在先进registrational研究在MLD（异染性脑白质营养不良），分别为（维斯科特奥尔德里奇综合征）和ADA-SCID（腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷），在X-CGD其他临床方案（X-联慢性肉芽肿病）和β-地中海贫血，以及一个广泛的临床前管道。
该公司的最先进的开发候选人OTL-101 ADA-SCID，有望发展成BLA（生物许可申请）与美国食品药品管理局于2018年。
关于果园
果园治疗是全球领先的完全集成的商业和临床阶段公司，致力于通过创新的基因疗法转化的病人罕见疾病的生活。
乌节路的自体组合离体基因治疗方案已证明在五个疾病领域超过120名患者持续的临床益处。这些方案包括Strimvelis，第一个自体离体基因疗法在2016年批准了EMA，高级registrational研究3个方案在MLD（异染性脑白质营养不良），分别为（维斯科特奥尔德里奇综合征）和ADA-SCID（腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷），在X-CGD（其他临床程序X连锁慢性肉芽肿病）和β-地中海贫血，以及一个广泛的临床前管道。
The company is partnered with world-leading institutions in gene therapy, including University College London, Great Ormond Street Hospital, the University of Manchester and Central Manchester University Hospitals, the University of California Los Angeles, Boston Children’s Hospital, and Telethon Institute of Gene Therapy/Ospedale San Raffaele.
果园私下与英国和美国均设有办事处，包括伦敦，旧金山和波士顿举行。该公司在2017年十二月上调$ 110百万在B系列，在2016年丁香命名了激烈的15公司，并从再生医学的加州理工学院（CIRM）获得了$ 19日万美元的赠款。
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