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- 协议加强了基因治疗罕见疾病果园作为全球领导者的地位
- GSK发生在果园19.9％的股权和座位上板
英国伦敦，2018年4月12 / B3C通讯社/ -金宝搏官网mgGSK和果园治疗今天宣布了一项战略合作协议，根据该GSK将转让批准和研究性罕见疾病基因疗法的产品组合，以果园，确保项目的持续发展和访问患者。这次收购将加强果园的在基因治疗罕见疾病的全球领导者的地位。葛兰素史克将继续投资于在细胞和基因治疗其平台能力的发展，重点是肿瘤。
根据协议，GSK将成为果园治疗的投资者，接受19.9％的股权与公司董事会的一个席位一起。葛兰素史克公司也将在特许权使用费和相关的投资收购商业分期付款的形式获得经济方面的考虑。GSK和果园将交换制造，基因治疗药物的开发技术和商业洞察力和学习，保证了资产的成功。
果园治疗是总部设在英国和美国临床阶段的基因治疗公司，致力于通过创新的基因疗法转化的病人罕见疾病的生活。葛兰素史克的项目收购补充了原发性免疫缺陷和遗传代谢性疾病的临床和临床前基因疗法的乌节路的管道。
果园已经获得的基因治疗方案产品组合包括：Strimvelis，第一个自体体外对患有腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷症(ADA-SCID)的儿童进行基因治疗，2016年获得EMA批准，目前正在进行的对异色脑白质营养不良症(MLD)和Wiskott Aldrich综合征(WAS)的登记研究中有两个晚期临床项目，以及一个治疗beta型地中海贫血的临床项目。Orchard公司还将在完成1型粘多糖病(MPS1或Hurler综合征)、慢性肉芽肿病(CGD)和球状细胞白质营养不良症(GLD)的临床概念验证研究后，获得Telethon/Ospedale San Raffaele公司3个临床前项目的独家授权。
协议遵循葛兰素史克的战略评估的罕见的疾病单元,宣布2017年7月,作为集团的一部分进行优先级和加强制药管道的关注重点项目在两个当前治疗领域,呼吸道传染病和艾滋病毒/,和两个潜在领域,肿瘤学和immuno-inflammation。
葛兰素史克公司研发部高级副总裁John Lepore，说：“葛兰素史克是我们在与奥斯佩达莱（Ospedale）圣拉斐尔，基金会马拉松式节目的细胞和基因治疗的先驱者合作，并取得在米兰MOLMED的进步感到自豪。Since we announced our intent to review these medicines, our goal has been to identify the right owner who can build on what we’ve already achieved, and can advance these important medicines for patients, allowing GSK to focus on building its broader cell and gene therapy platform capabilities. Orchard are committed to patient access, and we’re confident that this agreement combined with the ongoing relationship between the two companies will support the progression of these valuable programmes to enable them to benefit patients.”
马克·罗塞拉，Orchard公司首席执行官说：“收购该产品的进一步推进果园的目标是成为一个全球性的，全面整合公司主导基因治疗领域的罕见疾病。此次收购立即扩大了我们的原发性免疫缺陷和遗传性代谢紊乱的专营权，并增加了在未来其他特许权的可能性。在果园，我们致力于通过创新的基因疗法转化的病人罕见疾病的生活。我们期待着在GSK和它的合作伙伴的巨大成就建设。本次收购和协议与MOLMED计划传递安全GSK节目的持续发展，并充分利用果园的深厚的专业知识和能力。在这两个晚期方案MLD和WAS例如，临床数据*非常令人鼓舞，我们期待着继续前进发展。”
Fondazione Telethon的总经理Francesca Pasinelli，他说:“我们相信葛兰素史克和Orchard Therapeutics公司之间的协议为基因治疗项目的未来发展提供了一个很好的机会。”Orchard Therapeutics对罕见病的承诺将确保对所有疾病的持续努力。作为一个出于病人需要而诞生的慈善机构，这将使我们能够实现我们的愿景，即为那些与罕见基因疾病抗争的人提供可行的治疗。”
Orchard Therapeutics将承担GSK 2010年与圣拉菲尔和Fondazione Telethon的合作协议以及与MolMed的合作协议所产生的所有义务。
为了支持这些项目的影响微乎其微到项目的平稳过渡，两家公司已同意的过渡期，在此期间GSK将继续通过开展一些活动，以在2018年底。
关于自体体外基因治疗
自体体外基因治疗是一种可以用来解决利用患者自身的干细胞罕见遗传疾病的新颖的个性化治疗的方法。造血干细胞是取自患者和基因修正身体外部（ex体内)病毒载体携带缺失或缺陷基因的功能副本。经过基因修正的细胞随后被移植回病人体内。使用病人自己的细胞提供了一种完美的生物匹配。这消除了寻找供者的需求和移植失败或移植物抗宿主病的风险，后者是来自第三方供者的移植的主要并发症。Orchard Therapeutics公司致力于为欧洲患者提供特效药。
关于葛兰素史克公司
科学为主导的全球性医疗保健公司，特殊目的：帮助人家去做的更多，感觉更好，寿命更长。
关于果园治疗
Orchard Therapeutics是一家私人控股的临床阶段生物技术公司，致力于通过开发创新的基因疗法来改变罕见和危及生命的疾病患者的生活。果园,在英国和美国,在伦敦、旧金山和波士顿,在基因治疗与世界各国领导人合作,包括伦敦大学学院,大奥蒙德街医院,曼彻斯特大学和曼彻斯特大学中央医院,洛杉矶加州大学和波士顿儿童医院。果园的自养管线体外对于罕见的免疫缺陷和代谢紊乱慢病毒基因治疗方案包括已经用于治疗罕见遗传性疾病提供治疗的变革临床后期阶段的程序。2016年公司被评为了激烈的15公司通过激烈的生物技术，并从再生医学的加州理工学院（CIRM）获得了$ 19日万美元的赠款，以提高他们的自体体外慢病毒基因治疗在ADA-SCID中的应用。2017年，Orchard公司在B轮融资中筹集了1.1亿美元，以进一步发展其产品线，同时提高其生产能力。
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葛兰素史克告诫投资者，葛兰素史克所作的任何前瞻性声明或预测，包括本声明中所作的预测，都存在风险和不确定性，可能导致实际结果与预测结果产生重大差异。这些因素包括但不限于项目3所述的因素。D公司2017年Form 20-F年报中的“主要风险和不确定性”。
*参考文献：
- 塞萨等。慢病毒造血干细胞基因治疗早发性异染性脑白质营养不良:一项非随机、开放标记的1/2期试验的特别分析。《柳叶刀》2016年，DOI：
http://dx.doi.org/10.1016/S0140-6736(16)30374-9 - Aiuti一等。慢病毒造血干细胞基因治疗在Wiskott-Aldrich综合征患者中的应用;科学2013;341年8月23日,(6148)