葛兰素史克签署战略协议,将罕见病基因治疗组合转让给Orchard Therapeutics公司

果园的标志 葛兰素史克公司的标志

  • 协议加强了Orchard作为全球罕见病基因治疗领导者的地位
  • 葛兰素史克持有Orchard公司19.9%的股权,并在该公司占有一席之地

英国伦敦,2018年4月12日/ B3C新闻专线/——金宝搏官网mg葛兰素史克和果园疗法今天,GSK宣布了一项战略协议,根据该协议,GSK将把其已获批准和正在研究的罕见病基因疗法转移到Orchard公司,以确保该项目的继续发展和患者的获取。此次收购巩固了Orchard作为全球罕见疾病基因治疗领导者的地位。GSK将继续投资于其细胞和基因治疗平台能力的开发,重点放在肿瘤治疗上。

根据协议,GSK将成为Orchard Therapeutics的投资者,获得该公司19.9%的股权和一个董事会席位。GSK还将获得与收购组合相关的版税和阶段性商业付款,作为财务方面的考虑。葛兰素史克和Orchard公司将在基因治疗药物的开发上交换制造、技术和商业上的见解和经验,以确保资产的成功。

Orchard Therapeutics是一家位于英国和美国的临床阶段基因治疗公司,致力于通过创新的基因疗法改变罕见疾病患者的生活。收购GSK的项目,是对Orchard公司针对原发性免疫缺陷和遗传性代谢疾病的临床和临床前基因治疗的补充。

Orchard已经获得的基因治疗项目包括:Strimvelis,第一个自体的体外对患有腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷症(ADA-SCID)的儿童进行基因治疗,2016年获得EMA批准,目前正在进行的对异色脑白质营养不良症(MLD)和Wiskott Aldrich综合征(WAS)的登记研究中有两个晚期临床项目,以及一个治疗beta型地中海贫血的临床项目。Orchard公司还将在完成1型粘多糖病(MPS1或Hurler综合征)、慢性肉芽肿病(CGD)和球状细胞白质营养不良症(GLD)的临床概念验证研究后,获得Telethon/Ospedale San Raffaele公司3个临床前项目的独家授权。

协议遵循葛兰素史克的战略评估的罕见的疾病单元,宣布2017年7月,作为集团的一部分进行优先级和加强制药管道的关注重点项目在两个当前治疗领域,呼吸道传染病和艾滋病毒/,和两个潜在领域,肿瘤学和immuno-inflammation。

葛兰素史克公司研发部高级副总裁John Lepore,他说:“葛兰素史克对我们与圣拉菲尔医院(Ospedale San Raffaele)、Fondazione Telethon和米兰MolMed的细胞和基因治疗先驱合作取得的进展感到自豪。自从我们宣布了审查这些药物的意图以来,我们的目标一直是找到合适的所有者,在我们已经取得的成果的基础上,为患者开发这些重要的药物,使葛兰素史克能够专注于构建其更广泛的细胞和基因治疗平台的能力。Orchard公司致力于为病人提供医疗服务,我们有信心这项协议和两家公司之间的合作关系将会支持这些有价值的项目的发展,使他们能够造福病人。”

马克·罗塞拉,Orchard公司首席执行官他说:“收购这个投资组合进一步推进了Orchard公司的愿景,使其成为一家在罕见疾病基因治疗领域处于领先地位的全球综合性公司。”该收购立即扩大了我们的主要免疫缺陷和遗传代谢紊乱专营权,并增加了未来其他专营权的潜力。在Orchard,我们致力于通过创新的基因疗法改变罕见疾病患者的生活。我们期待着在葛兰素史克及其合作者取得巨大成就的基础上再接再厉。此次收购以及计划中的与MolMed的协议转让,确保了GSK项目的持续发展,并利用了Orchard深厚的专业知识和能力。例如,在MLD和WAS的两个晚期项目中,临床数据*非常令人鼓舞,我们期待着继续取得进展。”

Fondazione Telethon的总经理Francesca Pasinelli,他说:“我们相信葛兰素史克和Orchard Therapeutics公司之间的协议为基因治疗项目的未来发展提供了一个很好的机会。”Orchard Therapeutics对罕见病的承诺将确保对所有疾病的持续努力。作为一个出于病人需要而诞生的慈善机构,这将使我们能够实现我们的愿景,即为那些与罕见基因疾病抗争的人提供可行的治疗。”

Orchard Therapeutics将承担GSK 2010年与圣拉菲尔和Fondazione Telethon的合作协议以及与MolMed的合作协议所产生的所有义务。

为了支持这些项目的顺利过渡,同时尽量减少对项目的干扰,两家公司已同意提供一个过渡时期,在此期间,GSK将继续开展某些活动,直至2018年底。


关于自体体外基因治疗
自体体外基因治疗是一种新颖的个性化治疗方法,可以使用患者自己的干细胞来治疗罕见的遗传疾病。造血干细胞取自病人体内,并在体外进行基因修正(ex体内)病毒载体携带缺失或缺陷基因的功能副本。经过基因修正的细胞随后被移植回病人体内。使用病人自己的细胞提供了一种完美的生物匹配。这消除了寻找供者的需求和移植失败或移植物抗宿主病的风险,后者是来自第三方供者的移植的主要并发症。Orchard Therapeutics公司致力于为欧洲患者提供特效药。

关于葛兰素史克公司
这是一家以科学为主导的全球医疗保健公司,它有一个特殊的目的:帮助人们做得更多、感觉更好、活得更久。

关于果园疗法
Orchard Therapeutics是一家私人控股的临床阶段生物技术公司,致力于通过开发创新的基因疗法来改变罕见和危及生命的疾病患者的生活。果园,在英国和美国,在伦敦、旧金山和波士顿,在基因治疗与世界各国领导人合作,包括伦敦大学学院,大奥蒙德街医院,曼彻斯特大学和曼彻斯特大学中央医院,洛杉矶加州大学和波士顿儿童医院。果园的自养管线体外针对罕见免疫缺陷和代谢障碍的慢病毒基因治疗方案包括已经为罕见遗传疾病患者提供变革性治疗的临床晚期方案。2016年,该公司被美国威猛生物科技公司(Fierce 15)命名为美国威猛生物科技有限公司,并获得美国加州再生医学研究所(CIRM) 1900万美元的资金支持,用于研发先进的自体干细胞移植技术体外慢病毒基因治疗在ADA-SCID中的应用。2017年,Orchard公司在B轮融资中筹集了1.1亿美元,以进一步发展其产品线,同时提高其生产能力。


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葛兰素史克公司关于前瞻性声明的警示声明
葛兰素史克告诫投资者,葛兰素史克所作的任何前瞻性声明或预测,包括本声明中所作的预测,都存在风险和不确定性,可能导致实际结果与预测结果产生重大差异。这些因素包括但不限于项目3所述的因素。D公司2017年Form 20-F年报中的“主要风险和不确定性”。


*参考:

  1. Sessa。慢病毒造血干细胞基因治疗早发性异染性脑白质营养不良:一项非随机、开放标记的1/2期试验的特别分析。《柳叶刀》2016年,DOI:
    http://dx.doi.org/10.1016/s0140 - 6736 (16) 30374 - 9
  2. Aiuti一慢病毒造血干细胞基因治疗在Wiskott-Aldrich综合征患者中的应用;科学2013;341年8月23日,(6148)
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