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- 该协议加强了果园作为罕见疾病基因治疗全球领导者的地位
- GSK持有Orchard 19.9%的股权，并在该公司占有一席之地
2018年4月12日，英国伦敦/ B3C通讯社/——金宝搏官网mg葛兰素史克和果园疗法GSK今天宣布了一项战略协议，根据该协议，GSK将把其已批准的和正在研究的罕见病基因疗法组合转移到Orchard，确保该项目的持续发展和患者的获得。这次收购巩固了Orchard在罕见病基因治疗领域的全球领先地位。GSK将继续投资开发其细胞和基因疗法的平台能力，重点是肿瘤。
根据协议，GSK将成为Orchard Therapeutics的投资者，获得19.9%的股权和一个董事会席位。GSK还将收到与收购组合相关的版税和商业里程碑付款形式的财务考虑。GSK和Orchard将交流在基因治疗药物开发方面的生产、技术和商业见解和经验，以确保资产的成功。
Orchard Therapeutics是一家总部位于英国和美国的临床阶段基因治疗公司，致力于通过创新基因疗法改变罕见疾病患者的生活。收购GSK的项目，是果园针对原发性免疫缺陷和遗传代谢紊乱的临床和临床前基因疗法产品线的补充。
Orchard获得的基因治疗项目包括:Strimvelis，第一个自体基因离体与腺苷儿童基因治疗脱氨酶重症联合免疫缺陷（ADA-SCID），由EMA批准在2016年，在异染性脑白质营养不良（MLD）和维斯科特奥尔德里奇综合征（WAS），和一个临床正在进行registrational研究二迟阶段的临床方案计划β地中海贫血。乌节还将收购权独家授权从马拉松式节目/奥斯佩达莱（Ospedale）圣拉斐尔概念研究的临床证明完成后，另外三个临床前项目进行粘多糖贮积症1型（MPS1或胡尔勒氏综合征），慢性肉芽肿病（CGD）和球细胞脑白质营养不良（GLD）。
The agreement follows GSK’s strategic review of its rare disease unit, announced in July 2017, as part of the Group’s ongoing prioritisation and strengthening of its pharmaceuticals pipeline with a focus on priority programmes in two current therapy areas, respiratory and HIV/infectious diseases, and two potential areas, oncology and immuno-inflammation.
约翰·莱波雷，高级副总裁，R＆d管道，葛兰素史克，他说:“葛兰素史克为我们与细胞和基因治疗先锋在Ospedale San Raffaele、Fondazione Telethon和米兰MolMed的合作所取得的进展感到骄傲。自从我们宣布打算审查这些药物以来，我们的目标就是确定正确的所有者，他们可以在我们已经取得的成果的基础上，为患者开发这些重要的药物，使GSK能够专注于构建更广泛的细胞和基因治疗平台能力。Orchard致力于为患者提供服务，我们相信该协议与两家公司之间的持续合作关系将支持这些有价值的项目的发展，使它们能够造福患者。”
马克·路德，CEO，果园他说:“收购这个组合进一步推进了Orchard的愿景，使其成为一家在罕见疾病基因治疗领域处于领先地位的全球性、全面整合的公司。”此次收购立即扩大了我们的主要免疫缺陷和遗传代谢紊乱专营权，并增加了未来发展其他专营权的潜力。在Orchard，我们致力于通过创新的基因疗法来改变罕见疾病患者的生活。我们期待在GSK及其合作者的伟大成就的基础上再接再厉。这次收购以及与MolMed协议的计划转让确保了GSK项目的持续发展，并充分利用Orchard的深厚专业知识和能力。以MLD和WAS为例，晚期两个项目的临床数据*非常令人鼓舞，我们期待继续取得进展。”
弗朗西斯Pasinelli，基金会马拉松式节目的总经理，说：“我们有信心，GSK和果园治疗之间的协议代表了在圣拉斐尔，马拉松式节目研究所开发用于基因治疗的基因治疗方案的未来前景的好机会。果园治疗罕见疾病承诺将确保对管道中的所有疾病的努力的连续性。由于病人的需要诞生出一个慈善机构，这将使我们能够实现我们的愿景，这是可行的带来疗法以人罕见的遗传性疾病中挣扎。”
果园治疗将承担从与奥斯佩达莱（Ospedale）圣拉斐尔和基金会马拉松式节目，并从MOLMED葛兰素史克公司的合作协议，葛兰素史克公司2010年的合作协议所产生的所有义务。
为了支持这些计划的顺利过渡，同时尽量减少对项目的干扰，两家公司已经同意，GSK将在2018年底之前继续开展某些活动。
关于自体离体基因治疗
自体离体基因治疗是一种新的个性化治疗方法，可以使用患者自己的干细胞来治疗罕见的遗传疾病。造血干细胞取自病人体内，并在体外进行基因校正(ËX体内）用病毒载体携带缺失或缺陷基因的功能拷贝。然后经遗传校正细胞移植回患者。利用患者自身的细胞提供了一个完美的生物匹配。这消除了对捐赠者的搜索需求和失败的植入或移植物抗宿主病的其中来自第三方供体移植的主要并发症的风险。果园Therapeutics公司正在致力于维护访问Strimvelis为患者在欧洲。
关于GSK
一家以科学为主导的全球医疗保健公司，其特殊目的是:帮助人们做得更多、感觉更好、活得更久。
关于果园疗法
果园疗法是一家私人持股的临床阶段的生物技术公司，致力于开发创新的基因治疗转化的病人罕见和威胁生命的疾病的生活。果园，总部设在英国和美国，在伦敦，旧金山和波士顿的存在，已经与基因疗法的世界领导人，包括英国伦敦大学学院，大奥蒙德街医院，曼彻斯特大学和中央曼彻斯特大学医院，合作的University of California Los Angeles and Boston Children’s Hospital. Orchard’s growing pipeline of autologous离体针对罕见免疫缺陷和代谢紊乱的慢病毒基因治疗项目包括已经为罕见遗传病患者提供了变革性治疗的临床晚期项目。2016年，该公司被威猛生物技术公司命名为威猛公司，并获得了加州再生医学研究所(CIRM) 1900万美元的资助，用于推进其自体移植技术离体慢病毒基因治疗ADA-SCID。2017年，果园中的B系列资金，以进一步发展其在平行提升制造能力管道的募集$ 110百万。
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关于前瞻性陈述GSK警示性声明
葛兰素史克公司提醒投资者，GSK做出的任何前瞻性陈述或预测，包括本公告中作出，会受到风险和不确定性，可能导致实际结果与预期产生重大差异。这些因素包括，但不限于，那些在公司的年度报告2017年在项目3.D“首席风险和不确定性”所描述的20-F表格。
*参考:
- Sessa等。慢病毒造血干细胞基因治疗在早期发作的异染性脑白质退化症：一个非随机，开放标签的即席分析，阶段1/2试验。柳叶刀2016年,DOI:
http://dx.doi.org/10.1016/s0140 - 6736 (16) 30374 - 9 - Aiuti一等。慢病毒的造血干细胞的基因治疗的患者威斯科特 - 奥尔德里奇综合征;科学2013;08月23日; 341（6148）