英国伦敦，2018年3月9日/ B3C新闻专线/——金宝搏官网mg果园疗法临床分期生物技术公司致力于改变罕见疾病患者的生活通过创新的基因疗法,今天宣布,其科学创始人之一和科学顾问委员会成员,科恩教授已经承认与儿科血液和骨髓移植财团(PBMTC)终身成就奖在2月22日,2018年在盐湖城。
PBMTC终生成就奖表彰在儿科造血干细胞移植领域做出重大贡献的杰出个人。该奖项突出并表彰了那些在PBMTC使命宣言中体现了其工作的个人的贡献和职业:“支持研究和教育，以改善儿童和青少年的造血细胞移植和其他细胞治疗的可用性、安全性和有效性。”
科恩教授的职业生涯集中在造血干细胞基因治疗的发展，以治疗免疫缺陷、血红蛋白病和先天性代谢缺陷。他的工作包括开发工具，为有效的基因添加或校正，和持久的转基因表达，以改善遗传疾病。
颁奖仪式结束后，科恩教授发表了他的主要研究成果。Kohn教授描述了开发ADA-SCID基因治疗的30年历程，认识到该领域中许多人的贡献，导致了Orchard公司的主导产品OTL-101的开发，用于治疗ADA-SCID。
科恩教授评论说:“我很荣幸获得儿科血液和骨髓移植协会颁发的终身成就奖，并期待着继续为严重和危及生命的疾病患者开发变革性的治疗方法。”
Orchard公司的首席科学官Bobby Gaspar教授说，“这个著名的奖项是为了表彰科恩教授在推动造血干细胞基因治疗前沿研究方面的开创性工作。”在Orchard，我们很荣幸能与Kohn教授和UCLA合作，为世界各地的患者带来革命性的治疗方法。科恩博士对病人的奉献、谦逊和团队精神激励着我们所有人。”
关于果园疗法
Orchard Therapeutics是一家私人控股的临床阶段生物技术公司，致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。位于英国和美国的Orchard公司与世界领先的基因治疗机构合作，包括伦敦大学学院、大奥蒙德街医院、曼彻斯特大学和中央曼彻斯特大学医院、加州大学洛杉矶分校和波士顿儿童医院。果园的自养管线体外针对罕见的免疫缺陷和代谢障碍的慢病毒基因治疗项目包括晚期临床阶段的项目，这些项目已经证明了基因治疗对患者生活的改造作用。2016年，该公司被美国威猛生物科技公司(Fierce 15)命名为美国威猛生物科技有限公司，并获得美国加州再生医学研究所(CIRM) 1900万美元的资金支持，用于研发先进的自体干细胞移植技术体外慢病毒基因治疗在ADA-SCID中的应用。2017年，Orchard公司在B轮融资中筹集了1.1亿美元，以进一步发展其产品线，同时提高其生产能力。
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