2018年3月9日，英国伦敦/ B3C新闻专线/——金宝搏官网mg果园疗法临床分期生物技术公司致力于改变罕见疾病患者的生活通过创新的基因疗法,今天宣布,其科学创始人之一和科学顾问委员会成员,科恩教授已经承认与儿科血液和骨髓移植财团(PBMTC)终身成就奖在2月22日,2018年在盐湖城。
PBMTC终身成就奖表彰在儿童造血干细胞移植领域做出重大贡献的杰出个人。PBMTC的使命是“支持研究和教育，提高儿童和青少年的造血细胞移植和其他细胞疗法的可用性、安全性和有效性。”该奖项强调和表彰了这些人的贡献和职业生涯。
科恩教授的职业生涯集中于造血干细胞基因疗法的发展，以治疗免疫缺陷、血红蛋白病和先天性代谢错误。他的工作包括开发有效的基因添加或校正工具，以及持久的转基因表达，以改善遗传疾病。
颁奖仪式正式举行后，科恩教授介绍了他的主要研究成果。Kohn教授描述了开发ADA-SCID基因疗法的30年历程，认识到了该领域许多人的贡献，导致了Orchard用于治疗ADA-SCID的先导产品OTL-101的开发。
科恩教授评论说:“能获得儿科血液和骨髓移植协会的终身成就奖，我深感荣幸，我期待着继续发展对重症和危及生命的疾病患者的革命性治疗方法。”
果园的首席科学官鲍比·加斯帕教授说，“这个享有盛誉的奖项是为了表彰科恩教授在推进造血干细胞基因治疗前沿研究方面的开拓性工作。”在奥查德，我们很荣幸能与科恩教授和加州大学洛杉矶分校合作，为世界各地的患者带来革命性的治疗。科恩医生对病人的奉献、谦逊和团队精神激励着我们所有人。”
关于果园疗法
Orchard Therapeutics是一家私人控股的临床阶段生物技术公司，致力于通过创新的基因疗法改变罕见疾病患者的生活。总部设在英国和美国的Orchard与世界领先的基因治疗机构合作，包括伦敦大学学院、大奥蒙德街医院、曼彻斯特大学和曼彻斯特大学中心医院、加州大学洛杉矶分校和波士顿儿童医院。果园的生长管道是自产的体外针对罕见免疫缺陷和代谢紊乱的慢病毒基因治疗项目包括临床晚期阶段的项目，这些项目已经证明了基因治疗对患者生活的改变力量。2016年，该公司被威猛生物技术公司命名为威猛公司，并获得了加州再生医学研究所(CIRM) 1900万美元的资助，用于推进其自体移植技术体外慢病毒基因治疗在ADA-SCID中的应用。2017年，Orchard在B轮融资中筹集了1.1亿美元，以进一步发展其产品线，同时提高生产能力。
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