英国伦敦，2018年2月5日/ B3C新闻专线/——金宝搏官网mg果园疗法该公司是一家临床生物技术公司，致力于通过创新的基因疗法改变罕见疾病患者的生活。今天，该公司宣布任命医学博士Harry Malech为其科学顾问委员会(SAB)成员。Malech博士将贡献他的时间和专业知识来获得荣誉。
Malech博士是全球公认的原发性免疫缺陷(PIDs)和基因治疗专家。Malech博士目前临床免疫学和微生物学实验室副主任(LCIM)和首席的基因免疫治疗部分(GIS)在国家过敏症和传染病研究所(NIAID),国立卫生研究院(NIH)的一部分,在那里他领导研究和临床基因治疗的发展和造血干细胞移植方法。
Malech博士在康涅狄格州纽黑文的耶鲁大学获得医学学位。在完成感染性疾病的临床研究培训后，他一直在耶鲁大学担任助理教授和副教授，直到1986年。1986年，Malech博士作为NIAID的高级研究员加入了NIH。
Harry Malech是这一领域的主要研究者体外基因治疗以及他的经验和指导对Orchard公司不断增长的初级免疫缺陷药物供应是非常宝贵的，包括慢性肉芽肿病(CGD)和严重联合免疫缺陷症(SCID)。Orchard公司的首席科学官Bobby Gaspar教授说。在NIH工作期间，他领导了CGD基因治疗的开拓性试验，并继续研究这种疾病和其他疾病，如x连锁SCID。Harry是免疫缺陷和基因治疗领域的领导者，也是美国基因和细胞治疗学会(ASGCT)的前任会长。我们很高兴哈利能加入。”
Orchard公司的CEO Mark Rothera说:“我们很高兴Malech博士被任命为我们的科学顾问委员会成员。他在主要免疫缺陷的科学和治疗方面的专业知识将为我们的团队提供巨大的价值，因为我们正在扩大我们的潜在变革性药物的管道，以满足高未满足需求的领域。”
关于果园疗法
Orchard Therapeutics是一家私人控股的临床阶段生物技术公司，致力于通过开发创新的基因疗法来改变罕见和危及生命的疾病患者的生活。位于英国和美国的Orchard公司与世界领先的基因治疗公司合作，包括伦敦大学学院，大奥蒙德街医院，曼彻斯特大学和中央曼彻斯特大学医院，加州大学洛杉矶分校和波士顿儿童医院。果园的自养管线体外针对罕见免疫缺陷和代谢障碍的慢病毒基因治疗项目包括晚期临床阶段的项目，这些项目已经为罕见遗传疾病患者提供了变革性的治疗。2016年，该公司被美国威猛生物科技公司(Fierce 15)命名为美国威猛生物科技有限公司，并获得美国加州再生医学研究所(CIRM) 1900万美元的资金支持，用于研发先进的自体干细胞移植技术体外慢病毒基因治疗在ADA-SCID中的应用。2017年，Orchard公司在B轮融资中筹集了1.1亿美元，以进一步发展其产品线，同时提高其生产能力。
关于X-CGD
x -连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)是一种主要影响男孩的主要免疫缺陷。X-CGD占CGD患者总数的三分之二，估计发病率约为每10万活产婴儿中有1例，全世界共有数千名患者。潜在的缺陷在于组成nadph -氧化酶复合物关键部分的基因(催化亚基;gp91-phox蛋白质)。患有这种疾病的病人容易受到严重的威胁生命的细菌和真菌感染和过度炎症，其特征是在任何器官，例如胃肠道和泌尿生殖道，形成肉芽肿。反复发作的感染和炎症导致严重降低预期寿命。
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